Badania selisystatu w chorobie Huntingtona

FARMAKOTERAPIA

Autor: studentnews.pl/ rynekaptek.pl   23-04-2015, 14:23

Badania selisystatu w chorobie Huntingtona

Choroba Huntingtona (HD) to wyniszczające zaburzenie postępujące. Opóźnienie jej nadejścia wymaga nowatorskich ukierunkowanych interwencji już we wczesnych etapach życia.

HD to autosomalne dominujące schorzenie neurodegeneracyjne, które daje początek postępującej dysfunkcji komórek nerwowych i śmierci komórkowej. Wywołane jest przemianami w końcu aminowym (N-końcu) produktu genu HD, Huntingtoninie (HTT). Obecnie nie istnieją skuteczne metody leczenia HD, a jedynie terapia objawowa współwystępującej pląsawicy i problemów psychiatrycznych.

SEN0014196, znany również jako selisystat, to nowy selektywny inhibitor SirT1 o działaniu neuroprotekcyjnym względem toksyczności indukowanej przez zmutowaną postać HTT. Już wcześniej, w fazie przedklinicznej, inhibitor ten wykazał się obiecującą skutecznością w leczeniu HD w modelach komórkowych i in vivo. Selisystatowi przyznano status leku sierocego zarówno w Europie, jak i w Stanach Zjednoczonych, a ponadto dowiedziono jego bezpieczeństwa w ramach prób na zdrowych ochotnikach.

Finansowany przez UE projekt PADDINGTON był kontynuacją wyżej wspomnianych badań klinicznych, a jego celem było objęcie skutecznym działaniem selisystatu chorych na HD. Głównymi założeniami badania był wybór zespołu prób farmakologicznych, które mogłyby posłużyć do "odczytu" działania selisystatu modyfikującego chorobę.

W czasie trwania projektu PADDINGTON przeprowadzono dwie próby: jedno badanie poszukiwawcze z udziałem chorych na HD i jedno obserwacyjne ukierunkowane na identyfikację i ewaluację biomarkerów neuroobrazowych postępowania choroby. W pierwszym badaniu z udziałem 55 pacjentów na wczesnym etapie choroby HD, którzy na przestrzeni 14 dni otrzymali różne dawki selisystatu, zademonstrowano bezpieczeństwo i brak skutków ubocznych leku.

Więcej: http://www.studentnews.pl/

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH