Choroba Sanfilippo: trwają badania kliniczne genisteiny

FARMAKOTERAPIA

Autor: PAP/ rynekaptek.pl   02-04-2015, 13:04

Choroba Sanfilippo: trwają badania kliniczne genisteiny Badania kliniczne lku przeciwko chorobie Sanfilippo

Trwają ostatnie próby kliniczne leku przeciwko chorobie Sanfilippo. Badania finansowane są dzięki międzynarodowej zbiórce przeprowadzonej przez stowarzyszenia osób cierpiących na schorzenie.

Choroba Sanfilippo to poważne, wyniszczające schorzenie prowadzące do śmierci. Należy ono do mukopolisacharydoz (MPS) - rzadkich chorób genetycznych. Na świecie notuje się jedno na 40 do 100 tys. - w zależności od kraju - urodzeń dzieci dotkniętych tą chorobą.

Charakteryzuje się ona degradacją układu nerwowego. Ma trzy fazy, w pierwszej, tuż po urodzeniu dziecka nie ma żadnych objawów. Po okresie trwającym od kilkunastu miesięcy do kilku lat następuje faza regresu umysłowego połączona z hiperaktywnością.

Mogą się pojawiać zachowania agresywne, dziecko też np. niemal w ogóle nie śpi, przestaje mówić, reagować. W trzeciej fazie choroby układ nerwowy jest już tak zajęty, że sygnały z mózgu przestają dochodzić do organów - dziecko przestaje połykać, oddychać itp.

Przynosząca poprawę stanu chorych na Sanfilippo substancja to pozyskiwana z soi genisteina. Oparty na niej lek opracował polski zespół naukowców pod kierunkiem prof. Grzegorza Węgrzyna - kierownika Katedry Biologii Molekularnej Uniwersytetu Gdańskiego.

Preparat jest unikalny na skalę światową, gdyż - jak podkreśla prof. Węgrzyn - nikomu na świecie jeszcze nie udało się zahamować choroby Sanfilippo.

Tymczasem przeprowadzone w ostatnich latach pierwsze próby kliniczne oraz badania skuteczności leku na zwierzętach okazały się tak optymistyczne, że w ub.r. brytyjskiemu stowarzyszeniu skupiającemu osoby cierpiące na tę chorobę, z pomocą kilku innych tego typu organizacji z całego świata, udało się zebrać kilka milionów dolarów na przeprowadzenie ostatnich badań poprzedzających rejestrację leku i dopuszczenie go na rynek.

Jak podkreślił prof. Węgrzyn, testy nie byłyby możliwe, gdyby nie grant pozyskany przez brytyjskich naukowców, a także pomoc szwajcarskiej firmy, która przekazała preparat z genisteiną.

Wspomniane badania to testy kliniczne z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo. Rozpoczęły się one w sierpniu ub.r. w Wielkiej Brytanii i potrwają do sierpnia 2016 r. W ich ramach pacjenci zostali podzieli losowo na dwie grupy: jedna otrzymuje testowany specyfik, a druga placebo. Ani pacjenci, ani nawet lekarze, którzy systematycznie badają chorych poddawanych próbie, nie wiedzą, który z pacjentów jaki środek otrzymuje.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH