Eksperymentalna terapia dla chorych na mukowiscydozę

FARMAKOTERAPIA

Autor: wyborcza.pl/ rynekaptek.pl   20-05-2015, 10:09

Eksperymentalna terapia dla chorych na mukowiscydozę

Na mukowiscydozę są leki. M.in. antybiotyki zapobiegają infekcjom, a specjalne środki pozwalają się pozbyć nadmiaru śluzu. Ale to za mało. Wciąż szuka się nowych rozwiązań.

Nadzieję dają wyniki badań dużej próby klinicznej z udziałem ponad tysiąca pacjentów, które opublikowało pismo "New England Journal of Medicine". Ich autorzy dowodzą, że połączenie dwóch eksperymentalnych leków może "obejść" genetyczny błąd, który prowadzi do rozwoju objawów choroby.

Te leki to lumacaftor i ivacaftor. Próby wykazały, że osoby, które przez 24 tygodnie otrzymywały kombinacje tych środków, miały lepiej funkcjonujące płuca. Ponieważ mukowiscydoza atakuje też nabłonek jelit, lekarze byli bardzo zadowoleni, widząc, że pacjenci podczas badań przybrali również na wadze, co świadczyło o tym, że lek działa systemowo.

Prof. Stuart Elborn, który kierował europejską częścią badań, powiedział stacji BBC: - To badanie dowodzi, że możemy naprawiać podstawowe uszkodzenia wywołane przez chorobę. Podając te leki dzieciom, możemy zapobiec postępowi choroby. A w związku z tym może też wzrosnąć długość ich życia.

Czy poprawi to jakość życia dorosłych chorych? - Uważamy, że jest na to duża szansa, ale trzeba pamiętać, że jest wiele rodzajów mutacji, które prowadzą do rozwoju mukowiscydozy. Badana terapia powinna pomóc blisko połowie pacjentów. Dla reszty wciąż trzeba szukać nowych sposobów leczenia - tłumaczy prof. Elborn.

Prof. Susanna McColley z Northwestern University: - Chorzy pozytywnie odbierają terapię. Czują się po niej lepiej. Leki zmniejszają liczbę hospitalizacji oraz ograniczają liczbę podawanych antybiotyków. Pacjentom łatwiej się oddycha. Jedna z osób powiedziała mi, że "mukowiscydoza przestała być dla niej problemem".

Problemem może być cena terapii. Sam ivacaftor (już obecny na rynku) kosztuje w USA 250 tys. dol. za leczenie jednego pacjenta przez rok.

Więcej: http://wyborcza.pl/

Podobał się artykuł? Podziel się!

CZYTAJ TAKŻE

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH