Firma testuje eksperymentalną terapię w chorobie Pompego

FARMAKOTERAPIA

Autor: Sanofi/ rynekaptek.pl   24-03-2016, 10:38

Firma testuje eksperymentalną terapię w chorobie Pompego

Sanofi przedstawiła wyniki badania NEO1, badania klinicznego fazy 1/2, w którym oceniano eksperymentalną, nową enzymatyczną terapię zastępczą neoGAA u 24 pacjentów z późną postacią choroby Pompego.

Badanie NEO1 było otwartym, wieloośrodkowym, międzynarodowym badaniem ze stopniowym zwiększaniem dawek. Badanie oceniało bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę oraz skuteczność eksperymentalnej terapii neoGAA u pacjentów z późną postacią choroby Pompego wcześniej nieleczonych oraz leczonych uprzednio alglukozydazą alfa.

Dorośli pacjenci z niedoborem enzymu kwaśnej α‑glukozydazy, którzy byli w stanie samodzielnie przejść ≥50 m bez zatrzymywania się i u których natężona pojemność życiowa (FVC) w pozycji stojącej wynosiła ≥50% wartości należnej podczas oceny wyjściowej, otrzymywali wlewy dożylne neoGAA (w dawce 5, 10 lub 20 mg/kg co drugi tydzień) przez 24 tygodnie.

W grupie pacjentów wcześniej nieleczonych badanie ukończyło 9 z 10 osób. W grupie pacjentów, którzy przeszli wcześniej terapię alglukozydazą alfa, badanie ukończyło 12 z 14 osób.

Nie zaobserwowano wyraźnego związku pomiędzy odpowiedzią na leczenie a poziomem dawki lub grupą leczenia.

Firma zapowiada rekrutację pacjentów do kluczowego badania fazy 3, które planuje rozpocząć w II kwartale 2016 r. W tym badaniu będzie stosowana najwyższa oceniana dawka, 20 mg/kg.

 




 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH