Firma testuje eksperymentalną terapię w chorobie Pompego

FARMAKOTERAPIA

Autor: Sanofi/ rynekaptek.pl   24-03-2016, 10:38

Firma testuje eksperymentalną terapię w chorobie Pompego

Sanofi przedstawiła wyniki badania NEO1, badania klinicznego fazy 1/2, w którym oceniano eksperymentalną, nową enzymatyczną terapię zastępczą neoGAA u 24 pacjentów z późną postacią choroby Pompego.

Badanie NEO1 było otwartym, wieloośrodkowym, międzynarodowym badaniem ze stopniowym zwiększaniem dawek. Badanie oceniało bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę oraz skuteczność eksperymentalnej terapii neoGAA u pacjentów z późną postacią choroby Pompego wcześniej nieleczonych oraz leczonych uprzednio alglukozydazą alfa.

Dorośli pacjenci z niedoborem enzymu kwaśnej α‑glukozydazy, którzy byli w stanie samodzielnie przejść ≥50 m bez zatrzymywania się i u których natężona pojemność życiowa (FVC) w pozycji stojącej wynosiła ≥50% wartości należnej podczas oceny wyjściowej, otrzymywali wlewy dożylne neoGAA (w dawce 5, 10 lub 20 mg/kg co drugi tydzień) przez 24 tygodnie.

W grupie pacjentów wcześniej nieleczonych badanie ukończyło 9 z 10 osób. W grupie pacjentów, którzy przeszli wcześniej terapię alglukozydazą alfa, badanie ukończyło 12 z 14 osób.

Nie zaobserwowano wyraźnego związku pomiędzy odpowiedzią na leczenie a poziomem dawki lub grupą leczenia.

Firma zapowiada rekrutację pacjentów do kluczowego badania fazy 3, które planuje rozpocząć w II kwartale 2016 r. W tym badaniu będzie stosowana najwyższa oceniana dawka, 20 mg/kg.

 




 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.