Jest szansa na skuteczną terapię w pląsawicy Huntingtona

FARMAKOTERAPIA

Autor: PAP/ rynekaptek.pl   12-12-2017, 11:27

Jest szansa na skuteczną terapię w pląsawicy Huntingtona Przyczyną pląsawicy jest nieprawidłowe działanie genu kodującego białko huntingtynę (fot. archiwum)

Eksperymentalny lek wstrzyknięty do płynu mózgowo-rdzeniowego chorych na pląsawicę Huntingtona obniża poziom szkodliwego białka typowego dla tej choroby genetycznej - informuje "Guardian".

Pląsawica Huntingtona (nazywana też chorobą Huntingtona) to postępująca choroba neurodegeneracyjna, która powoduje obumieranie neuronów w mózgu. Niektórzy pacjenci opisują ją jako połączenie chorób Parkinsona, Alzheimera oraz choroby neuronów ruchowych.

Objawia się zaburzeniami emocji (zmiany nastroju, drażliwość, depresja) i upośledzeniem pamięci oraz koordynacji fizycznej, zwykle po ukończeniu przez chorego 30 roku życia. Choroba zabija powoli - w ciągu 10 do 20 lat od wystąpienia objawów. Można łagodzić jej objawy, ale nie udawało się dotychczas powstrzymać jej postępu.

Według statystyk pląsawica Huntingtona występuje u 12 osób na 100 tys., zwykle rodzinnie. Połowa dzieci chorego dziedziczy mutację, która ujawnia się dopiero po latach.

Przyczyną pląsawicy jest nieprawidłowe działanie genu kodującego białko huntingtynę. Normalna huntingtyna ma duże znaczenie dla rozwoju mózgu, natomiast patologiczna niszczy komórki nerwowe. Aby powstała, gen musi zostać odczytany i "przetłumaczony" na mRNA - instrukcję, dzięki której komórka wyprodukuje huntingtynę.

Opracowany przez kalifornijską firmę biotechnologiczną Ionis Pharmaceuticals lek o nazwie Ionis-HTTRx to syntetyczna, pojedyncza nić DNA, dopasowana do mRNA dla wadliwej huntingtyny i łącząca się z nią. Uniemożliwia ona wytworzenie szkodliwego białka.

Badaniami klinicznymi kierowała prof. Sarah Tabrizi z University College London Institute of Neurology. Wzięło w ich udział 46 osób we wczesnym stadium zaawansowania choroby, pochodzących z Wielkiej Brytanii, Niemiec i Kanady. Badanym cztery razy w odstępie miesiąca za pomocą długiej igły wstrzykiwano lek do płynu otaczającego rdzeń kręgowy - stamtąd mógł przedostać się do mózgu. Każda kolejna dawka leku była wyższa od wcześniejszej. Jedna czwarta pacjentów stanowiła grupę kontrolną i dostawała placebo, czyli preparat pozbawiony działania leczniczego.

Po podaniu leku stężenie szkodliwego białka w płynie mózgowo-rdzeniowym wyraźnie się obniżyło. Zmiana ta była proporcjonalna do dawki leku, co sugeruje skuteczność terapii. Lek był też dobrze tolerowany. Po raz pierwszy udało się obniżyć stężenie szkodliwego białka w układzie nerwowym.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.