Komórki chimeryczne w leczeniu pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

FARMAKOTERAPIA

Autor: PAP/ rynekaptek.pl   19-03-2018, 14:22

Komórki chimeryczne w leczeniu pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest rzadką chorobą genetyczną, prowadzącą do nieodwracalnego zaniku mięśni, który skutkuje niewydolnością oddechową i sercową, a w konsekwencji zgonem (fot. archiwum)

Komórki powstałe z połączenia prawidłowej ludzkiej komórki mięśniowej z komórką pacjenta z dystrofią mięśniową Duchenne'a przywracają ekspresję kluczowego białka i poprawiają pracę mięśni u myszy stanowiących model dystrofii mięśniowej - wynika z badań przeprowadzonych przez prof. Marię Siemionow.

Wyniki badań opublikowano w "Stem Cell Review and Reports".

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest rzadką chorobą genetyczną, prowadzącą do nieodwracalnego zaniku mięśni, który skutkuje niewydolnością oddechową i sercową, a w konsekwencji zgonem. Osoby cierpiące na tę chorobę posiadają mutacje genu kodującego dystrofinę, białko strukturalne chroniące komórki tkanki mięśniowej. Ten rodzaj dystrofii dotyka około 1 na 4000 chłopców, a pierwsze objawy występują w wieku 3-5 lat.

Zespół naukowców pod kierunkiem prof. Marii Siemionow z Uniwersytetu Illinois w Chicago (USA) stworzył komórki chimeryczne z połączenia komórek pobranych od zdrowego dawcy z komórkami pacjenta z chorobą Duchenne'a. W nowo powstałych komórkach zaobserwowano ekspresję dystrofiny. Po przeszczepieniu tych komórek do mięśni kończyn myszy stanowiących model choroby Duchenne'a, poziom dystrofiny wzrósł o ok. 20 proc. w włóknach mięśniowych dotkniętych chorobą (90 dni po wszczepieniu). Przyniosło to znaczną poprawę pracy mięśni (o 60 proc.) oraz poprawę wyników podczas testów wytrzymałościowych o 20 proc.

Prof. Siemionow zauważa, że dzięki zastosowaniu komórek chimerycznych, które są w 50 proc. "swoje", pacjent nie będzie musiał zażywać leków immunosupresyjnych, powstrzymujących układ odpornościowy przed niszczeniem wszczepionych komórek.

Jeśli takie komórki miałyby zostać wykorzystane w leczeniu człowieka z chorobą Duchenne'a, wówczas komórki pacjenta połączone zostałyby z prawidłowymi komórkami pobranymi od jego ojca lub bliskiego krewnego.

- Nasze wyniki wskazują na długoterminową zdolność przetrwania tych komórek oraz pomagają uznać zastosowanie komórek chimerycznych za nową i obiecującą metodę leczenia pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a - komentuje prof. Siemionow.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.