Komórki macierzyste i terapia genowa w jednym

FARMAKOTERAPIA

Autor: PAP/odkrywcy.pl/rynekaptek.pl   14-10-2011, 16:45

Naukowcom udało się połączyć dwa z budzących największe nadzieje osiągnięć medycyny, poddając terapii genowej komórki macierzyste - informuje "Nature".

Dzięki terapii genowej w przyszłości możliwe będzie wykorzystanie komórek macierzystych pacjentów z chorobami genetycznymi do ich leczenia.
Na razie naukowcom z dwóch brytyjskich ośrodków - Wellcome Trust Sanger Institute oraz University of Cambridge - udało się skorygować mutacje w komórkach macierzystych wątroby pacjenta z niedoborem alfa1-antytrypsyny. Wada ta sprawia, że białko chroniące tkanki przed uszkodzeniem nie może się wydostać z wątroby, w której jest wytwarzane.

Niedobór alfa1-antytrypsyny jest częstą wadą genetyczną - dotyczy mniej więcej jednej na 2000 osób w Europie. Sprzyja rakowi i rozedmie płuc, może też doprowadzić do marskości wątroby i konieczności jej przeszczepu, a co za tym idzie - przyjmowania przez całe życie leków immunosupresyjnych.
Naukowcy pobrali od pacjenta komórki skóry, przekształcili je w komórki macierzyste i zastąpili wadliwą sekwencję DNA prawidłową. Następnie komórki macierzyste nakłoniono, by stały się komórkami wątroby - zdrowymi i funkcjonalnymi. Wszczepione myszom, działały jeszcze po sześciu tygodniach. Aby metoda mogła znaleźć zastosowanie praktyczne, niezbędne będzie przeprowadzenie dalszych badań oceniających jej bezpieczeństwo.
Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH