Leczenie białaczki: w oczekiwaniu na rejestrację terapii genowej

FARMAKOTERAPIA

Autor: PAP/rynekaptek.pl   17-07-2017, 16:00

Leczenie białaczki: w oczekiwaniu na rejestrację terapii genowej Terapię genową opracowali specjaliści firmy Novartis

Panel doradczy FDA rozważał efekty leczenia białaczki limfoblastycznej i zarekomendował zatwierdzenie do użycia pierwszej terapii genowej w leczeniu tej choroby. Jest wysokie prawdopodobieństwo, że zostanie ona zarejestrowana.

Terapia ta od 2012 r. testowana jest w leczeniu opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej. Po raz pierwszy specjaliści Children's Hospital of Philadelphia zastosowali ją u Emily Whitehead, która miała wtedy 6 lat, a nowa metoda była dla niej ostatnią szansą. Dziewczynka ledwie przeżyła leczenie, bo może ono powodować groźne działania niepożądane, jednak została wyleczona i czuje się dobrze.

Terapię genową opracowali specjaliści firmy Novartis. Polega ona na tym, że od chorego pobierane są miliony limfocytów T, komórek odpornościowych, które są "żołnierzami" układu immunologicznego.

Komórki te w laboratorium są modyfikowane genetyczne przy użyciu unieszkodliwionego wirusa HIV. Przemyca on fragment DNA, która sprawia, że limfocyty te bardziej aktywnie zwalczają komórki nowotworowe, w jaki przekształcają się inne limfocyty (typu B). Następnie są one wstrzykiwane do organizmu chorego.

Terapia ta przygotowywana jest indywidualnie dla każdego pacjenta. - Jeden zmodyfikowany limfocyt potrafi zniszczyć nawet 100 tys. komórek nowotworowych - twierdzi dr Carl H. June z University of Pennsylvania

Terapia wykorzystywana jest na razie wyłącznie do leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej, gdy nie pomagają inne metody. Jest jednak nadzieja, że okaże się skuteczna również w innych opornych na leki nowotworach hematologicznych, takich jak szpiczak plazmocytowy. Testowana jest także w przypadku agresywnych guzów mózgu.

Panel doradczy amerykańskiej Agencji Żywności i Leków rozważał efekty leczenia białaczki limfoblastycznej, jakie uzyskano u 63 pacjentów (od 3. do 25. roku życia). Byli oni poddani terapii genowej w latach 2015-2016, ale analizowano również przypadek Emily Whitehead.

Z przedstawionej analizy wynika, że remisję choroby uzyskano u 52 pacjentów (spośród 63), czyli u 82,5 proc. To znakomity wynik, bo uzyskano go u chorych z wyjątkowo oporną na leczenie chorobą.

Nowa terapia nie jest jednak pozbawiona groźnych działań ubocznych. Zmodyfikowane limfocyty T poza komórkami B atakują również inne zdrowe komórki odpornościowe chroniące przez zakażeniami. Szczególnie wysokie ryzyko zgonu jest w pierwszych czterech miesiącach po ich podaniu choremu, choć Novartis twierdzi, że ostatnio udało się skrócić ten czas do 22 dni.

U Emily Whitehead, która ma teraz 12 lat, rozwinęła się silna gorączka, nastąpił spadek ciśnienia krwi i doszło do zatoru płuc. Inni chorzy przeżyli krytyczny okres, ale doszło u nich do remisji choroby i nie udało się ich uratować.

Terapia genowa w leczeniu białaczki ma być stosowana w 30-35 klinikach amerykańskich. Novartis zapowiada, że jeszcze w 2017 r. wystąpi o jej rejestrację przez Europejską Agencję Leków.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.