Lek dla chorych na mukowiscydozę

FARMAKOTERAPIA

Autor: PAP/rynekaptek.pl   01-03-2011, 14:14

VX-770 to lek, który nie tylko łagodzi skutki mukowiscydozy, ale działa przyczynowo na jedną z jej postaci - informuje "New Scientist".

Mukowiscydoza jest jedną z najczęściej występujących chorób uwarunkowanych genetycznie. Przyczyną jest wrodzony defekt powodujący zagęszczenie śluzu, co prowadzi do zalegania gęstej wydzieliny, głównie w obrębie układu oddechowego i w przewodach trzustkowych.

Na poziomie molekularnym za chorobę odpowiada mutacja w genie kodującym transport jonów. Przyjmuje się, że wskutek mutacji dochodzi do zmniejszenia transportu jonów w płucach, odwodnienia komórek i nagromadzenia zagęszczonego śluzu oraz masowego rozwoju bakterii.


Choroba dotyczy głównie układu oddechowego. Pacjentów męczą nawracające bądź przewlekłe zapalenia płuc, oskrzeli i zatok. Nadmiar śluzu w płucach naraża ich na rozwój infekcji bakteryjnych. Bywa, że trzeba przeszczepiać płuca.


Zespół Petera Muellera z firmy Vertex Pharmaceuticals w Cambridge (stan Massachusetts) podawał przez rok placebo lub VX-770 161 osobom chorym na mukowiscydozę. Początkowo pacjenci mieli ograniczoną do 60 proc. normy funkcję płuc, ale z czasem u otrzymujących nowy lek działanie płuc poprawiło się średnio o 20 proc.


Ponadto o 55 proc. rzadziej dochodziło do powikłań płucnych, a leczeni przybrali na wadze średnio po 2 kg (co wskazuje na lepsze trawienie). Obniżył się o połowę charakterystyczny dla mukowiscydozy, podwyższony poziom chlorków w pocie.

CZYTAJ TAKŻE

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.