Leki na autyzm pomogą chorym na zespół Retta

FARMAKOTERAPIA

Autor: Kopalnia Wiedzy/rynekaptek.pl   05-01-2016, 15:03

Leki na autyzm pomogą chorym na zespół Retta Naukowcy opracowali naowy cel dla leków na autyzm

Na Uniwersytecie Stanowym Pennsylwanii okryli nowy potencjalny cel dla leków na autyzm. Profesor Gong Chen i jego zespół opisali mechanizm, którego wykorzystanie może pomóc osobom cierpiącym na zespól Retta, jedną z form głębokiego autyzmu.

Najbardziej ekscytującą częścią badań jest fakt, że mogliśmy bezpośrednio wykorzystać neurony pacjentów z zespołem Retta jako model chorobowy. Oznacza to, że odkryty mechanizm może stać się polem bezpośrednich badań klinicznych nad zespołem Retta i potencjalnie innymi chorobami ze spektrum autyzmu - mówi Chen.

Naukowcy najpierw pobrali komórki macierzyste ze skóry osób cierpiących na zespół Retta i wyhodowali z nich neurony. Neurony takie zawierają zmutowany ten MECP2, który jest najprawdopodobniej odpowiedzialny za większość przypadków zespołu Retta.

Naukowcy odkryli jednak, że neuronom brakuje ważnej molekuły KCC2, która jest kluczowa dla normalnego funkcjonowania mózgu i komórek nerwowych – podaje Kopalnia Wiedzy.

Naukowcy wykazali również, że podawanie insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 (IGF-1) zwiększa poziom KCC2 i poprawia funkcjonowanie GABA. IGF-1 był już testowany na mysim modelu zespołu Retta, łagodził objawy choroby, a teraz znajduje się w 2. fazie badań klinicznych.

 

 

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH