Leki nie wyleczą, to przeszczep ratuje życie

FARMAKOTERAPIA

Autor: wyborcza.pl/rynekaptek.pl   28-09-2016, 10:41

Leki nie wyleczą, to przeszczep ratuje życie Transplantolog tłumaczy, że przeszczepy dają spektakularną poprawę, leki jedynie spowalniają rozwój choroby.

W Polsce najprawdopodobniej żyje kilkanaścioro dzieci z tzw. neuropatyczną postacią zespołu Huntera, którym nie zaoferowano transplantacji, tylko nieskuteczną, paliatywną terapię enzymatyczną. Uważam, że w polskim środowisku medycznym jest wciąż zbyt niska świadomość transplantacji – mówi Gazecie Wyborczej prof. Krzysztof Kałwak, transplantolog kliniczny.

Profesor na łamach gazety opisuje zjawisko, kiedy lekarze, w przypadku dzieci chorych na choroby ultrarzadkie, wolą zastosować terapię enzymatyczną niż poddać dziecko transplantacji. - W Polsce dzieciom z rzadkimi chorobami metabolicznymi, jak zespół Hurler czy Huntera, wciąż częściej przepisuje się terapię enzymatyczną. Jednak ten podawany enzym nie przekracza bariery krew - mózg, a więc nie leczy, tylko hamuje chorobę - wyjaśnia.

W przypadku zespołu Hurler, brak enzymu alfa-L-iduronidaza sprawia, że produkty przemiany materii odkładają się w mózgu, sercu, wątrobie, uszkadzając je, jak mówi profesor, charakterystyczne u tych dzieci są pogrubione rysy twarzy. Bez przeszczepów stają się inwalidami, umierają w wieku kilku lat.

Kałwak wyjaśnia, że przy zastosowaniu terapii enzymatycznej rysy się nieco poprawiają, ale inteligencja, motoryka są w coraz gorszym stanie. W dodatku długotrwałe stosowanie tej terapii może doprowadzić do nadwrażliwości i rozwoju przeciwciał przeciw podawanemu enzymowi. Dodaje: - Taka terapia nie zatrzyma neurodegeneracji, jest też droższa: kosztuje rocznie trzy, cztery razy tyle co przeszczepienie.

Zdaniem profesora, terapie stosowane przy chorobach metabolicznych, jedynie spowalniają chorobę, ale jej nie leczą. Najlepszym sposobem na uratowanie chorego dziecka jest przeszczep.

Profesor opisuje przykład kilkumiesięcznego Jasia, chorującego na mukopolisacharydozę typu I, czyli zespół Hurler. Co tydzień dostawał laronidazę, czyli substytut brakującego enzymu alfa-L-iduronidaza: - W tym czasie, mimo stosowania od lat terapii enzymatycznej, zmarł jego brat z powodu niewydolności oddechowej – powiedział profesor.

Rodzice Jasia zdecydowali się na przeprowadzenie przeszczepu: - Efekt przeszedł nasze oczekiwania. Już cztery miesiące po zabiegu można było odstawić leki, bo poziom enzymu się wyrównał. Szybko poprawił się metabolizm, ustąpiły przykurcze stawowe i kardiomiopatia, poprawiły się rysy twarzy – wyjaśnił transplantolog.

Więcej: http://wyborcza.pl/

 

 

 

 

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH