Na rynek trafi lek do stosowania w zaburzeniu syntezy kwasów żółciowych

FARMAKOTERAPIA

Autor: LJX/ rynekaptek.pl   06-06-2017, 11:06

Na rynek trafi lek do stosowania w zaburzeniu syntezy kwasów żółciowych Agencja udzieliła pozwolenia na dopuszczenie do obrotu nowego leku w chorobie rzadkiej

Europejska Agencja Leków (EMA) udziela pozwolenia na wprowadzenie do obrotu produktu leczniczego kwas chenodeoksycholowy o nazwie Chenodeoxycholic Acid Leadiant w leczeniu wrodzonej wady syntezy pierwotnego kwasu żółciowego.

Komisja Europejska przyznała Firmie Leadiant GmbH, spółce zależnej Leadiant Biosciences Limited pozwolenie na wprowadzenie do obrotu produktu leczniczego Chenodeoxycholic Acid Leadiant (kwas chenodeoksycholowy) w leczeniu wrodzonej wady syntezy pierwotnego kwasu żółciowego, skutkującej niedoborem enzymu wątrobowego 27-hydroksylazy sterolowej, wywołującej ksantomatozę mózgowo-ścięgnistą (cerebrrotendous xanthomatosis CTX) u niemowląt powyżej 1 miesiąca, u dzieci, młodzieży i dorosłych.

Produkt został umieszczony w Rejestrze EC Sierocych Produktów Leczniczych. Status leku sierocego gwarantuje podmiotowi odpowiedzialnemu  10-letnią wyłączność rynkową w zarejestrowanym wskazaniu.
 
CTX jest rzadkim dziedzicznym zaburzeniem syntezy kwasów żółciowych, skutkującym  stopniowym pogorszeniem stanu neurologicznego z silnymi zaburzeniami motorycznymi i poznawczymi oraz neuropatią obwodową, które w istotny sposób wpływają na oczekiwaną długość i jakość życia pacjentów. Jest również związany z występowaniem objawów nie-neurologicznych, w tym cholestazą noworodkową, biegunką oraz zaćmę młodzieńczą. Szacuje się, że na CTX choruje 200 pacjentów w Europie.

Wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu został poparty wnioskami z dwóch retrospektywnych badań klinicznych przeprowadzonych w dwóch głównych ośrodkach leczenia CTX w Europie: w Holandii i we Włoszech. W obu badaniach wykazano poprawę w zakresie zaburzeń biochemicznych oraz ustąpienie, złagodzenie lub stabilizację objawów  u większości pacjentów objętych obserwacją.

Działania niepożądane obserwowane w związku ze stosowaniem Chenodeoxycholic Acid Leadiant to zaparcia i nieprawidłowe wartości prób czynnościowych wątroby. Ich częstotliwość nie mogła być jednak wiarygodnie oszacowana na podstawie dostępnych ograniczonych danych. Nasilenie działań niepożądanych było łagodne lub umiarkowane i nie trwały one długo.

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH