NEJM opublikował wyniki badania leku stosowanego w SMA

FARMAKOTERAPIA

Autor: LJX/ rynekaptek.pl   23-11-2017, 12:45

NEJM opublikował wyniki badania leku stosowanego w SMA Badanie ENDEAR obejmowało dwa pierwszorzędowe punkty końcowe (fot. archiwum)

The New England Journal of Medicine opublikował końcowe wyniki badania ENDEAR – badania III fazy leku nusinersen w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) - informują w komunikacie firmy Biogen i Ionis Pharmaceuticals.

Jest on pierwszym i jedynym zarejestrowanym lekiem stosowanym w leczeniu SMA. Cały tekst artykułu pt. „Nusinersen Versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy” (Porównanie nusinersenu z kontrolą  leczeniem pozorowanym w rdzeniowym zaniku mięśni w postaci wczesnoniemowlęcej) został opublikowany w numerze The New England Journal of Medicine z 2 listopada 2017 roku.

Badanie ENDEAR obejmowało dwa pierwszorzędowe punkty końcowe: odsetek pacjentów odpowiadających na leczenie pod względem kluczowych kamieni milowych rozwoju ruchowego, co zdefiniowano jako poprawę kluczowych funkcji w skali HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination), oraz czas do zgonu lub włączenia przewlekłej wentylacji.

W analizie końcowej wykazano, że większy odsetek niemowląt leczonych lekiem nusinersen odpowiedział na leczenie pod względem kluczowych kamieni milowych rozwoju ruchowego (obejmujących m.in.: pełną kontrolę głowy, możliwość przekręcania się oraz zdolności siedzenia i stania) w porównaniu z niemowlętami nieleczonymi (51% wobec 0%, p < 0,001).

W końcowej analizie badania lek nusinersen osiągnął także statystycznie istotną różnicę w pierwszorzędowym punkcie końcowym obejmującym przeżycie wolne od zgonu lub przewlekłej wentylacji, prowadząc do 47% zmniejszenia ryzyka zgonu lub stosowania przewlekłej wentylacji (p=0,005) i 76% zmniejszenia tych parametrów u pacjentów z krótkim czasem trwania choroby.

Wykazano dodatni profil korzyści do ryzyka dla leku nusinersen. Uzyskane dane dotyczące bezpieczeństwa były zgodne z parametrami oczekiwanymi w ogólnej populacji niemowląt z SMA i były podobne do danych uzyskanych w badaniu prowadzonym metodą otwartej próby u postaci wczesnoniemowlęcej SMA.

 

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH