Nusinersen nadzieją terapii genowej?

FARMAKOTERAPIA

Autor: Kopalnia Wiedzy/rynekaptek.pl   07-10-2016, 12:17

Nusinersen nadzieją terapii genowej? Terapie gentyczne są bardzo obiecujące i polegają m.in na dostarczeniu do organizmu fragmentu DNA.

Nusinersen to lek stosowany w terapii genowej rdzeniowego zaniku mięśni. Rodzice dzieci z najcięższą postacią tej choroby, opublikowali w internecie filmy, pokazujące jak w znaczny sposób ten eksperymentalny lek poprawił jakość ich życia.

Rdzeniowy zanik mięśni to rzadka choroba, wskutek której dochodzi do postępującego upośledzenia mięśni szkieletowych. Okazało się, że dzieci przyjmujące nusinersen, mogły samodzielnie siedzieć, a nawet chodzić przy pomocy drugiej osoby - czytamy na portalu kopalniawiedzy.pl

Badania kliniczne nad nim przerwano jednak w sierpniu, gdy stało się jasne, że lek pomaga - nieetycznym było podawanie placebo dzieciom, którym można byłoby podać lek.

Pełny raport z testów klinicznych nusinersenu nie został jeszcze opublikowany.

Nusinersen to zmodyfikowany lek do terapii genetycznej. Jego działanie opiera się na dostarczeniu do organizmu fragmentu DNA, który przyłącza się do odpowiedniego fragmentu RNA i np. blokuje produkcję szkodliwych białek czy zmienia ich formę.

Mimo, że wstępne wyniki testów nusinersenu są bardzo obiecujące, specjaliści ostrzegają przed zbytnim optymizmem. Może się bowiem okazać, że lek nie wszystkim pomaga. 

Więcej: http://kopalniawiedzy.pl/

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH