Pierwsze w Polsce próby leczenie choroby Duchnne'a nową metodą jeszcze w tym roku

FARMAKOTERAPIA

Autor: PAP/ rynekaptek.pl   15-04-2019, 11:40

Pierwsze w Polsce próby leczenie choroby Duchnne'a nową metodą jeszcze w tym roku Rekrutację pacjentów do badań klinicznych zaplanowano na drugą połowę 2019 r., a pierwsze wyniki leczenia oczekiwane są w 2020 r. (fot. archiwum)

Mamy nadzieję, że jeszcze w tym roku w Polsce będziemy mogli podać naszą nowatorską terapię komórkową pierwszym dzieciom z nieuleczalną wciąż chorobą Duchenne'a - zapowiedziała podczas pobytu w Warszawie prof. Maria Siemionow z Uniwersytetu Illinois w Chicago.

Pracująca od wielu lat w USA polska chirurg znana jest z przeprowadzenia pierwszej w USA i czwartej na świecie transplantacji twarzy. Specjalistka od wielu lat prowadzi również badania nad innymi przełomowymi terapiami: nowej generacji lekiem zapobiegającym odrzuceniu przeszczepu, którego nie trzeba będzie zażywać przez całe życie, oraz nad nową metodą leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a - rzadkiej choroby genetycznej powodującej zanik mięśni i przedwczesną śmierć.

- Przeprowadziliśmy już próby na zwierzętach, otrzymaliśmy zgody komisji bioetycznych, mamy zatem nadzieję, że jeszcze w tym roku w Polsce będziemy mogli podać pierwszym dzieciom z chorobą Duchenne'a terapię komórkową, którą w tej chwili opracowujemy - poinformowała prof. Maria Siemionow.

Specjalistka mówiła o tym w Warszawie z okazji wręczenia jej Międzynarodowej Nagrody Zaufania Złoty Otis 2019, przyznawanej przez pismo "Świat Lekarza". Podkreśliła, że nie ma żadnego leku ani terapii, która potrafiłaby wyleczyć chorobę lub przynajmniej ją spowolnić. - Próbuje się zastosować terapię genetyczną, ale jest ona skierowana tylko na niektóre mutacje - dodała.

Dystrofia Duchenne'a to powodująca zanik mięśni rzadka choroba związana z chromosomem X, występująca jedynie u chłopców, której nosicielami są matki. Według prof. Siemionow w Polsce zarejestrowanych jest 350 chorych chłopców, a na całym świecie jest 350 tys. pacjentów z tych schorzeniem.

Prof. Siemionow wyjaśniła, że u polskich dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a zostanie wykorzystana terapia polegająca na użyciu komórek chimerycznych, będących połączeniem różnych komórek.

- Nasza terapia chimeryczna zakłada - powiedziała - że będziemy mieli komórki pochodzące z biopsji mięśnia od zdrowego ojca chłopca oraz samego chłopca, który ma mięśnie dystroficzne, połączymy te komórki i będziemy stosowali terapię komórek chimerycznych ojciec-syn, nie wymagającą stosowania immunosupresji (osłabienia układu odpornościowego - przyp. PAP).

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH