Potencjalny lek na nieuleczalną dotąd chorobę Huntingtona

FARMAKOTERAPIA

Autor: PAP/ rynekaptek.pl   09-05-2019, 08:22

Potencjalny lek na nieuleczalną dotąd chorobę Huntingtona Obecnie lek jest oceniany w dużych wieloośrodkowych badaniach klinicznych (fot. archiwum)

Nowy lek obniża poziom zmutowanego białka, które gromadzi się w organizmach osób chorych na pląsawicę Huntingtona – informuje „New England Journal of Medicine”.

Pląsawica Huntingtona (nazywana też chorobą Huntingtona) to postępująca choroba neurodegeneracyjna, która powoduje obumieranie neuronów w mózgu. Niektórzy pacjenci opisują ją jako połączenie chorób Parkinsona, Alzheimera oraz choroby neuronów ruchowych.

Objawia się zaburzeniami emocji (zmiany nastroju, drażliwość, depresja) i upośledzeniem pamięci oraz koordynacji fizycznej, zwykle po ukończeniu przez chorego 30. roku życia. Choroba zabija powoli - w ciągu 10 do 20 lat od wystąpienia objawów. Można łagodzić objawy, ale nie udawało się dotychczas powstrzymać jej postępu.

Według statystyk pląsawica Huntingtona występuje u 12 osób na 100 tys., zwykle rodzinnie. Połowa dzieci chorego dziedziczy mutację, która ujawnia się dopiero po latach. Przyczyną pląsawicy jest nieprawidłowe działanie genu kodującego białko huntingtynę. Normalna huntingtyna ma duże znaczenie dla rozwoju mózgu, natomiast patologiczna niszczy komórki nerwowe. Aby powstała, gen musi zostać odczytany i "przetłumaczony" na mRNA - instrukcję, dzięki której komórka wyprodukuje huntingtynę.

Jak wykazali naukowcy z University of British Columbia (UBC), lek o nazwie RO7234292 skutecznie obniża poziom toksycznej huntingtyny w centralnym układzie nerwowym. Lek opracowała kalifornijska firma biotechnologiczna Ionis Pharmaceuticals, pierwotnie nosił nazwę Ionis-HTTRx. To syntetyczna, pojedyncza nić DNA, dopasowana do mRNA dla wadliwej huntingtyny i łącząca się z nią. Uniemożliwia wytworzenie szkodliwego białka. Międzynarodowe badania kliniczne wykazały, że nowy lek jest bezpieczny i obniża skutecznie poziom nieprawidłowego białka.

- Jest to niezwykle ekscytujący i obiecujący wynik dla pacjentów i rodzin dotkniętych tym niszczycielskim genetycznym zaburzeniem mózgu - powiedział dr Blair Leavitt, neurolog i dyrektor badań w Centrum Chorób Huntingtona w UBC. - Po raz pierwszy mamy dowody, że leczenie może nie tylko obniżyć poziom toksycznego białka powodującego choroby u pacjentów, ale także jest bezpieczne i bardzo dobrze tolerowane.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH