Potwierdzono bezpieczeństwo i skuteczność leku na SMA

FARMAKOTERAPIA

Autor: MSX/rynekaptek.pl   15-05-2019, 08:32

Potwierdzono bezpieczeństwo i skuteczność leku na SMA Na spotkaniu przedstawiono dane z otwartego przedłużonego badania SHINE obejmującego pacjentów monitorowanych przez okres do czterech lat (Fot. Archiwum)

Terapia nusinersenem zaowocowała znamienną klinicznie poprawą funkcji motorycznych i przeżywalności u chorych we wszystkich stadiach rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) - tak wynika z danych firmy Biogen.

Pacjenci, którym podawano nusinersen w ramach badań ENDEAR i SHINE, w dalszym ciągu osiągali kamienie milowe rozwoju ruchowego w trakcie trwania badania SHINE, a także wykazywali dłuższy okres przeżycia bez potrzeby przewlekłej wentylacji (mediana 75,0 tygodni).

Z kolei dane z badania CHERISH-SHINE, w którym udział wzięły osoby z SMA o późniejszym początku (n=125, najprawdopodobniej z SMA typu 2 lub 3), wykazały, że wcześniejsze rozpoczęcie leczenia skutkowało większą poprawą funkcji motorycznych i dalszą poprawą lub stabilizacją wyników w skali funkcjonowania motorycznego.

Średnia zmiana w skali HFSME (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) wyniosła 3,7 punktu dla uczestników leczonych lekiem nusinersen w ramach badań SHINE i CHERISH. Dla porównania, wśród uczestników badania CHERISH w grupie kontrolnej, którzy otrzymywali terapię pozorowaną i którzy otrzymywali lek nusinersen w badaniu SHINE, zaobserwowano dodatnią zmianę o 0,4 w stosunku do stanu wyjściowego.

W badaniu CHERISH stan uczestników w ramieniu kontrolnym, którzy otrzymywali terapię pozorowaną, pogorszył się o 0,4 w skali HFSME. Czterech uczestników w najmłodszej grupie wiekowej w badaniu (n=39, mniej niż 3,69 roku) w dniu 690 samodzielnie chodziło; dla porównania - na etapie początkowym brak było takich pacjentów. Pacjenci byli monitorowani przez okres do czterech lat, co potwierdziło długoterminowy profil bezpieczeństwa nusinersenu.

Dane z badania NURTURE wykazały natomiast, że leczenie przedobjawowe pacjentów z rozpoznaniem SMA w wieku niemowlęcym (n=25, u których najczęściej rozwija się SMA typu 1 lub 2) pozwoliło na osiągnięcie kamieni milowych rozwoju ruchowego zgodnie z prawidłowym rozwojem motoryki.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH