Potwierdzono bezpieczeństwo i skuteczność leku na SMA

FARMAKOTERAPIA

Autor: MSX/rynekaptek.pl   15-05-2019, 08:32

Potwierdzono bezpieczeństwo i skuteczność leku na SMA Na spotkaniu przedstawiono dane z otwartego przedłużonego badania SHINE obejmującego pacjentów monitorowanych przez okres do czterech lat (Fot. Archiwum)

Terapia nusinersenem zaowocowała znamienną klinicznie poprawą funkcji motorycznych i przeżywalności u chorych we wszystkich stadiach rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) - tak wynika z danych firmy Biogen.

Natomiast ocena stężenia pNF-H w osoczu potwierdziła, że ma on potencjał do różnicowania aktywności choroby u pacjentów i zasugerowała, że może to być skuteczny biomarker SMA. Poziom wyjściowy pNF-H był wyższy u osób z SMA (n=302) niż u osób bez SMA (n=34). U osób objętych badaniami NURTURE, ENDEAR i CHERISH leczonych lekiem nusinersen nastąpił szybki spadek stężenia pNF-H, po którym nastąpiła stabilizacja na niższych poziomach. Wyniki są rezultatem bieżących badań, które mają na celu ustalenie biomarkerów mogących zapewnić lepszy wgląd w przebieg tej choroby.

Nusinersen to pierwszy i jedyny lek zarejestrowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) - rzadkiej, genetycznej choroby nerwowo-mięśniowej, która charakteryzuje się utratą neuronów ruchowych w rdzeniu kręgowym oraz dolnej części pnia mózgu, co prowadzi do ciężkiego, postępującego zaniku i osłabienia mięśni.

Farmaceutyk ten aktualnie jest dostępny w ponad 40 krajach. Z posiadanych przez firmę danych wynika, że na dzień 31 marca 2019 r. nusinersenem było leczonych ponad 7 500 chorych na całym świecie (pacjenci otrzymujący nusinersen w ramach refundacji, uczestnicy programów wczesnego dostępu (EAP) oraz badań klinicznych).

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH