RNA - potencjalnym terapeutykiem chorób poliglutaminowych

FARMAKOTERAPIA

Autor: PAP - Nauka w Polsce, Karolina Duszczyk/rynekaptek.pl   29-08-2016, 11:53

RNA - potencjalnym terapeutykiem chorób poliglutaminowych Opracowanie terapeutyku, rozpoznającego tę samą mutację, mogłoby pomóc licznej grupie pacjentów.

Niekodujące RNA mogą w przyszłości być terapeutykami w chorobach poliglutaminowych, takich jak np. pląsawica Huntingtona. Są to choroby neurodegeneracyjne, czyli wywołujące powolne niszczenie ośrodkowego układu nerwowego.

Zespół Huntingtona powoduje problemy motoryczne i psychiatryczne, a ostatecznie prowadzi do całkowitego unieruchomienia i śmierci pacjenta. Wciąż nie ma leku, który mógłby temu zapobiec.

Od lat uczeni poszukują terapeutyku, który mógłby powstrzymać lub opóźnić przebieg chorób poliglutaminowych. Jest ich ok. 10 i każda z nich występuje rzadko, jednak genetyczny rdzeń jest dla wszystkich taki sam. Dlatego opracowanie terapeutyku, rozpoznającego tę samą mutację, mogłoby pomóc licznej grupie pacjentów.

W ramach "Diamentowego Grantu" MNiSW Anna Stroynowska-Czerwińska badała mechanizm działania niekodujących RNA, potencjalnych terapeutyków chorób poliglutaminowych. Swój projekt zrealizowała w Zakładzie Biomedycyny Molekularnej Instytutu Chemii Bioorganicznej PAN w Poznaniu pod opieką prof. dr. hab. Włodzimierza Krzyżosiaka.

Wydłużony ciąg CAG w kodującej sekwencji genu, która decyduje o sekwencji aminokwasowej białka, wpływa na obecność wydłużonego ciągu jednego aminokwasu - glutaminy, tworząc fragment poliglutaminowy, skąd nazwa grupy chorób. Wówczas właściwości tego białka są znacznie zmienione. To powoduje kaskadę różnych patologii w komórkach. Szczególnie wrażliwe na te zmiany są komórki ośrodkowego układu nerwowego, czyli mózgu.

Jak wyjaśnia Stroynowska-Czerwińska, DNA w komórce koduje geny, które są przepisywane na język RNA, a dalej na język białka. Białko odpowiada w naszym organizmie za różnego typu cechy - kolor włosów, oczu, to jak funkcjonujemy, jaki jest nasz metabolizm. Ale podczas badań naukowych na początku XXI wieku okazało się, że istnieje bardzo duża grupa niekodujących RNA, czyli takich, które nie niosą informacji o białku.

Laureatka grantu sprawdzała, czy jedna cząsteczka mogłaby być lekiem dla wszystkich chorób z tej grupy. Wszystkie choroby poliglutaminowe są spowodowane tą samą mutacją, a potencjalne terapeutyki właśnie rozpoznają to miejsce mutacji - wydłużonego ciągu CAG.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.