RNA w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a

FARMAKOTERAPIA

Autor: studentnews.pl, ms / rynekaptek.pl   09-04-2015, 15:04

RNA w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a Genetyka w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (foto: sxc.hu)

Naukowcy europejscy uważają, że leki na bazie RNA będą również skuteczne w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a.

Naukowcy opracowali metodę, dzięki której układ komórek pomija egzony, w których doszło do mutacji. Stosują w tym celu oligonukleotydy antysensowne jako łaty molekularne, aby uzyskiwać krótsze warianty dystrofiny.

Wcześniejsze prace członków, finansowanego przez UE, konsorcjum SKIP-NMD wykazały skuteczność terapeutyczną pomijania egzonu 51 w badaniach klinicznych na chłopcach z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Projekt SKIP-NMD ma za zadanie objąć tymi badaniami inne dzieci z tą chorobą i wywołać pomijanie egzonu 53.

Po określeniu optymalnej sekwencji antysensownego oligonukleotydu naukowcy przeprowadzili badania toksykologiczne i farmakologiczne, aby przygotować się do badania klinicznego. Wytworzono cząsteczki oligonukleotydów antysensownych zgodnie z dobrą praktyką produkcji i złożono protokoły badań klinicznych do autoryzacji. Podczas badania zostaną również zwalidowane nowe kryteria oceny wyników i określona użyteczność obrazowania mięśni metodą rezonansu magnetycznego i spektroskopii a także badania poziomu biomarkerów w osoczu, jako metod monitorowania skuteczności leczenia.

Więcej: studentnews.pl

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH