Ruszają próby kliniczne terapii genowej hemofilii typu B

FARMAKOTERAPIA

Autor: PAP Nauka/rynekaptek.pl   04-12-2015, 12:10

Ruszają próby kliniczne terapii genowej hemofilii typu B Naukowcy chcą manipulując w genach wyleczyć chorych z hemofilii typu B

„New Scientist” pinformował o próbach klinicznych terapii genowej dla chorych na hemofilię. Mają ruszuć lada moment. Celem nowej terapii jest wyleczenie dorosłych uczestników badań z hemofilii typu B.

Obecnie testowana metoda leczenia wykorzystuje enzym zwany nukleazą palca cynkowego (ZFN), dzięki której można zastąpić nieprawidłowy gen jego właściwą wersją. ZFN jest dziełem Michaela Holmesa i Thomasa Wechslera z kalifornijskiej firmy biofarmaceutycznej Sangamo.

Aby wprowadzić enzym do komórek, naukowcy skorzystali z niegroźnego wirusa. Podczas badań przeprowadzonych na myszach oraz małpach z niedoborem czynnika IX udało się wprowadzić prawidłowy gen do komórek wątroby. Dzięki temu, że znalazł się w sąsiedztwie genu regulującego działanie innych genów, produkcja czynnika IX ruszyła pełna parą, a krew myszy i małp odzyskała zdolność do krzepnięcia.

Jeśli badania na dorosłych zakończą się sukcesem, Sangamo chce zastosować tę metodę u dzieci. 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH