Sukces terapii genowej w leczeniu anemii sierpowatej

FARMAKOTERAPIA

Autor: PAP/rynekaptek.pl   06-03-2017, 14:46

Sukces terapii genowej w leczeniu anemii sierpowatej Anemia sierpowata powodowana jest zaburzeniem genetycznym czerwonych krwinek (erytrocytów)

W Paryżu po raz pierwszy na świecie lekarze z powodzeniem wykorzystali terapię genową do leczenia wrodzonej anemii sierpowatej – informuje „New England Journal of Medicine”.

Zabieg przeprowadzono przed 15 miesiącami u 13-letniego wtedy chłopca, który chorował na wywołującą niedokrwistość zaawansowaną anemię sierpowatą. Z powodu uszkodzenia miał już usuniętą śledzionę oraz wymienione na sztuczne obydwa stawy biodrowe. Co miesiąc musiał być poddawany przetaczaniu krwi.

Anemia sierpowata powodowana jest zaburzeniem genetycznym czerwonych krwinek (erytrocytów) przenoszących w organizmie tlen. Wadliwy gen zwiększa odporność na malarię, ale zmienia ich okrągły kształt na sierpowaty, co powoduje, że się sklejają i krążąc we krwi, powodują niszczenie narządów wewnętrznych i tkanek oraz ich niedotlenienie. Skutkiem tego są bóle oraz przedwczesny zgon, konieczne są również ratujące życie częste transfuzje krwi.

Specjaliści Hôpital Necker Enfants Malades w Paryżu usunęli chłopcu wadę genetyczną erytrocytów, najpierw całkowicie niszcząc jego szpik kostny, w którym są one wytwarzane. Potem odtworzyli go z komórek macierzystych chłopca, ale wcześniej w laboratorium zmodyfikowali je genetycznie. Zabieg ten polegał na wprowadzeniu do nich za pomocą wirusa prawidłowego genu. Szpik kostny się odtworzył, wytwarzając prawidłowe czerwone krwinki.

Kierujący badaniami prof. Philippe Leboulch powiedział BBC News, że prawie 15-letni obecnie chłopiec czuje się dobrze i nie wykazuje żadnych objawów anemii sierpowatej. Nie odczuwa żadnych dolegliwości i nie wymaga hospitalizacji. Specjalista twierdzi jednak, że nie można jeszcze mówić o "wyleczeniu" chłopca. Konieczne są dalsze obserwacje, które wykażą, jak terapia genowa działa w dłuższym okresie. Trzeba również ją wypróbować na innych pacjentach.

Dr Deborah Gill z University of Oxford jest przekonana, że zabieg przeprowadzony przez francuskich specjalistów jest ogromnym osiągnięciem i szansą na skuteczne leczenie anemii sierpowatej.

 

Podobał się artykuł? Podziel się!

CZYTAJ TAKŻE

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.