Terapią genową można leczyć zaburzenie odporności ADA-SCID

FARMAKOTERAPIA

Autor: PAP/rynekaptek.pl   08-04-2016, 10:07

Terapią genową można leczyć zaburzenie odporności ADA-SCID Terapia genowa może pomóc w leczeniu ADA-SCID

Europejska Agencja Leków (EMA) dopuściła do użycia terapię genową do leczenia ciężkiego niedoboru odporności ADA-SCID, będącego skutkiem mutacji genetycznej - informuje "New Scientist".

ADA-SCID wywołuje mutacja genu deaminazy adenozynowej (ADA), w wyniku której dochodzi do niedoboru tego enzymu, ważnego dla układu odpornościowego - podaje PAP.

Na skutek tego zaburzenia ADA przekształca się w deoksyinozynę, która odkłada się w komórkach odpornościowych i jest dla nich toksyczna. Skutkiem tego jest ciężki niedobór odporności, który grozi zgonem dziecka.

Dotychczas można było leczyć tę chorobę przeszczepem szpiku kostnego od obcego dawcy. Trzeba go jednak znaleźć, najlepiej wśród rodzeństwa, co nie zawsze jest możliwe. Aby utrzymać dziecko przy życiu, trzeba je umieścić w sterylnym pomieszczeniu chroniącym przed zakażeniami.

Terapia genowa w leczeniu ADA-SCID po raz pierwszy została wykorzystana w 1990 r. u 4-letniej dziewczynki w Narodowym Instytucie Zdrowia w Betesda.

Prawidłowy gen kodujący ludzką deaminazę adenozynową wprowadzono u niej do wyizolowanych z krwi obwodowej limfocytów T. Potem otrzymała jeszcze kilkanaście wstrzyknięć ze zmodyfikowanymi limfocytami, co na dłuższy czas poprawiło odporność jej organizmu.

Ta metoda ma być teraz częściej wykorzystywana w ośrodkach, które potrafią ją stosować. Informacje na ten temat można uzyskać u Susan Walsh, dyrektor PID UK, organizacji zajmującej się w Wielkiej Brytanii osobami z ciężkimi niedoborami odporności.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH