Terapia genowa poprawia stan chorych na mukowiscydozę

FARMAKOTERAPIA

Autor: PAP Nauka w Polsce/ rynekaptek.pl   06-07-2015, 12:39

Terapia genowa poprawia stan chorych na mukowiscydozę Terapia genowa w mukowiscydozie

Dzięki terapii genowej udało się ustabilizować, a nawet poprawić stan pacjentów cierpiących na mukowiscydozę – informuje pismo Lancet Respiratory Medicine.

Mukowiscydoza (CF) to rzadka, nieuleczalna choroba genetyczna, spowodowana mutacją w genie CFTR, kodującym białko, które w błonie komórek tworzy kanał dla jonów chlorkowych. Objawia się głównie zaburzeniami w pracy układu oddechowego i pokarmowego. W oskrzelach, płucach i przewodach trzustkowych zalega gęsty, lepki śluz. Powoduje to duszność, przewlekły kaszel, nawracające infekcje i stan zapalny w drogach oddechowych. Z powodu zaburzeń wydzielania enzymów trzustkowych organizm nie przyswaja wielu niezbędnych do życia składników, pacjent jest niedożywiony i ma niedowagę. Choroba może też powodować bezpłodność.

Jeszcze w latach 50. XX w. chorzy na mukowiscydozę nie dożywali wieku szkolnego. Jednak dzięki postępowi medycyny rozpoznawana jest ona wcześniej, a chorzy żyją znacznie dłużej - prognozowana długość życia osób rodzących się obecnie to ponad 40 lat, znani są także chorzy przeżywający powyżej 60 lat.

Badania nad terapią genową mukowiscydozy przeprowadzili na 136 osobach naukowcy z uniwersytetów w Edynburgu i Oksfordzie oraz Imperial College w Londynie. Pacjenci przez rok raz w miesiącu wdychali odpowiedni przygotowany plazmid zawierający prawidłowy gen CFTR. U osób poddanych terapii nie zaobserwowano pogorszenia się funkcjonowania płuc, a w przypadku tych, których płuca były najbardziej dotknięte chorobą odnotowano poprawę parametrów oddechowych o 3 proc.

Natomiast w grupie kontrolnej, która nie została poddana terapii genowej wydolność płuc pogorszyła się w tym samym czasie o 3-4 proc.

Aby uniknąć powikłań, chorzy na mukowiscydozę muszą poddawać się różnorodnym zabiegom oraz przyjmować liczne leki (nawet kilkadziesiąt pigułek dziennie). Terapia genowa mogłaby być prostszym i bardziej efektywnym rozwiązaniem.

Kierujący badaniami prof. Eric Alton z Imperial College London zastrzegł, że efekt terapii genowej jest umiarkowany i zmienny, a sama metoda nie została dopracowana na tyle, aby można ją było wprowadzić do praktyki klinicznej. Dalsze badania zaplanowane zostały na rok 2016.

Więcej: http://naukawpolsce.pap.pl/

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH