UE: lek stosowany w rdzeniowym zaniku mięśni dopuszczony do obrotu

FARMAKOTERAPIA

Autor: MAK/rynekaptek.pl   02-06-2017, 10:42

UE: lek stosowany w rdzeniowym zaniku mięśni dopuszczony do obrotu Badania wykazały klinicznie istotną skuteczność leku nusinersen

Komisja Europejska podjęła decyzję o dopuszczeniu do obrotu leku Nusinersen, stosowanego w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni 5q (SMA) - informuje w komunikacie prasowym firma Biogen.

Nusinersen to pierwszy dopuszczony w Unii Europejskiej (UE) lek stosowany w terapii SMA - jednej z głównych chorób o podłożu genetycznym powodującej śmierć niemowląt. Choroba charakteryzuje się postępującym, upośledzającym osłabieniem mięśni, występuje w około 95 proc. wszystkich przypadków.

Nusinersen był oceniany przez Europejską Agencję Leków (EMA) w ramach przyspieszonej ścieżki oceny w celu jak najszybszego udostępnienia terapii pacjentom z niezaspokojonymi potrzebami medycznymi.

Nusinersen został dopuszczony do obrotu przede wszystkim w oparciu o wyniki dwóch głównych kontrolowanych badań wieloośrodkowych, w tym danych końcowych z badania ENDEAR (postać niemowlęca SMA) oraz na analizie przejściowej danych z badania CHERISH (SMA o późniejszym początku).

Oba badania wykazały klinicznie istotną skuteczność leku nusinersen oraz dodatni profil korzyści do ryzyka. Wniosek o dopuszczenie wsparto również danymi z badań otwartych z udziałem osób w stadium przedobjawowym lub objawowym, u których może się rozwinąć lub już się rozwinęło SMA Typu I, II i III.

Nusinersen ma być podawany we wstrzyknięciu dokanałowym, poprzez które lek jest dostarczany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) otaczającego rdzeń kręgowy, gdzie u osób z SMA dochodzi do degeneracji neuronów ruchowych w wyniku niedoborów białka przeżycia neuronów ruchowych (SMN - Survival Motor Neuron).

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH