Wynagradzanie „innowacji” – kuriozalny przypadek kolchicyny
Luiza Jakubiak/rynekaptek.pl 12-11-2010, 14:40
Dlatego dla wielu pacjentów i lekarzy było niespodzianką, gdy amerykańska agencja FDA (Food and Drug Administration) nie tylko zarejestrowała nową wersję kolchicyny (colcrys), ale także wynagrodziła wytwórcę leku, filadelfijską firmę URL Pharma, 3. letnim okresem wyłączności rynkowej na sprzedaż leku.
Zapomniany lek
Stało się to możliwe, ponieważ mimo obecności leku na rynku od bardzo dawna, kolchicyna nigdy oficjalnie nie została zarejestrowana przez FDA w konkretnych wskazaniach. W 1938 roku Food, Drug and Cosmetic Act wymagał, by wszystkie nowe leki uzyskały rejestrację FDA przed wprowadzeniem ich na rynek, z uwagi na bezpieczeństwo stosowania. Dokument zwalniał jednak Agencję z tego obowiązku w stosunku do leków już znajdujących na rynku.
Począwszy od 1960 roku FDA rozpoczęła proces ewaluacji starszych leków pod względem bezpieczeństwa i skuteczności, ale nawet wtedy Agencja formalnie nie przeanalizowała sytuacji leku, dokonując jedynie rewizji zarejestrowanej tabletki zawierającej kolchicynę i probenecid (Col-Probenecid firmy Watson Laboratories), do stosowania w dnie moczanowej.
W 2007 roku wspomniana firma URL Pharma przeprowadziła dwa badania farmakokinetyczne, testując swoją wersję kolchicyny na zdrowych ochotnikach oraz badanie kliniczne randomizowane, kontrolowane, na 185 pacjentach z ostrymi napadami dny moczanowej.
Wspólne wnioski badań potwierdziły bezpieczeństwo i skuteczność leku. Randomizowane, kontrolowane badanie kliniczne pokazało, że krótszy okres dawkowania powoduje mniej skutków ubocznych leczenia. Wyniki były podobne do uzyskanych z badania wykonanego już w latach 80. tych. Redukcja odsetka działań niepożądanych po zmniejszeniu dawki leku była też wcześniej wskazana w wytycznych Stowarzyszenia Europejskich Towarzystw Reumatologicznych (EULAR).
Wspieranie „innowacji”
Na podstawie nowych badań, w połączeniu z już wcześniej publikowanymi dowodami naukowymi, FDA zarejestrowała colcrys w leczeniu ostrej dny moczanowej. Ponieważ była to rejestracja w nowym wskazaniu, producent otrzymał wyłączność rynkową na swój produkt. Było to możliwe na podstawie Waxman-Hatch Act (1984), który pozwala wynagradzać inicjatywy w procesie tworzenia nowych leków.
W tym samym czasie, dzięki przepisom Orphan Drug Act, producent otrzymał 7. letnią wyłączność na stosowanie colcrys w leczeniu rodzinnej gorączki śródziemnomorskiej (ang. FMF), schorzenia generycznego, które charakteryzuje się rzutami gorączki z towarzyszącymi bólami brzucha i w klatce piersiowej oraz bólem i obrzękiem stawów. Choroba głównie atakuje ludzi pochodzących z okolic basenu morza Śródziemnego i Bliskiego Wschodu.
Orphan Drug Act oferuje innowatorom obniżenie kosztów prowadzenia badań klinicznych oraz wyłączność rynkową dla zachęcenia do prowadzenia badań w obszarze chorób rzadkich. W przypadku FMF, użyteczność kolchicyny w kontroli ataków gorączki oraz bólu brzucha była już znana. „Zasługą” producenta colcrysu było dokonanie rewizji dotychczas zgromadzonych danych, do których producent dołączył informację z badań farmakokinetycznych.
Rachunek za wyłączność
Wpływ, jaki miała decyzja FDA o wyłączności rynkowej dla leku, jest istotna. Wkrótce po rejestracji, firma wynajęła prawników, którzy zadbali o usunięcie z rynku jakichkolwiek innych wersji kolchicyny, podnosząc cenę leku 50. krotnie. O ile wcześniej za tabletkę kolchicyny płacono 0,09 dolara, teraz wzrosła do 4,85 dolara. To odbiło się na budżecie rządowego programu dla osób ubogich Medicaid. O ile w 2007 roku refundacja leku kosztowała ok. 1 miliona dolarów, szybko urosła do 50 mln dolarów.
Oczywiście wynagradzanie innowacji poprzez okres wyłączności rynkowej dla nowego produktu jest słuszne, ale w tym przypadku przepisy zadziałały nieadekwatnie do sytuacji. Stopień wynagrodzenia wytwórcy za przeprowadzenie badań dokumentujących skuteczność i bezpieczeństwo leku pozostają w olbrzymiej dysproporcji do jego rzeczywistego wkładu w innowację.
Paradoksalnie też, sytuacja wpływa niekorzystnie na poprawę zdrowia publicznego. Wzrost ceny leku oznacza ograniczenie dostępu dla chorych i wydrenowanie budżetu rządowego płatnika czy innych ubezpieczycieli. Być może tańszą alternatywą byłoby dla FDA lub National Institutes of Health wykonanie badań takich leków jak kolchicyna.
Opracowanie na podstawie Aaron S. Kesselheim and Daniel H. Solomon, Incentives for drug development – the curious case of colchicine, NEJM, 10.1056, April 15, 2010.
acebooku
