Wyniki badania podania nusinersenu u niemowlą

FARMAKOTERAPIA

Autor: MSX/ rynekaptek.pl   15-03-2018, 13:02

Wyniki badania podania nusinersenu u niemowlą W badaniu NURTURE lek nusinersen był podawany niemowlętom w wieku do sześciu tygodni (fot. archiwum)

Spółka Biogen zaprezentowała podczas Konferencji Klinicznej Towarzystwa Dystrofii Mięśniowej w USA nowe wyniki analizy częściowej badania fazy 2 NURTURE, które wskazały na korzyści w obszarze funkcji ruchowych u niemowląt, młodzieży i młodych dorosłych leczonych lekiem nusinersen.

Zgodnie z wynikami analizy częściowej zatytułowanej "Nusinersen u niemowląt, u których leczenie jest rozpoczynane w stadium przedobjawowym SMA: wyniki analizy częściowej badania fazy 2 NURTURE dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa", wszyscy uczestnicy badania (25 niemowląt) w momencie ogłoszenia wyników żyli i doszło u nich do poprawy czynności ruchowych, w porównaniu z pogorszeniem stwierdzonym na podstawie historii naturalnej u nieleczonych pacjentów z SMA.

- Leczone niemowlęta nie wymagały przewlekłej wentylacji i wykazywały poprawę czynności ruchowych, osiągając oczekiwane dla ich wieku, według Światowej Organizacji Zdrowia, kamienie milowe rozwoju ruchowego, jak np. siedzenie bez podparcia, którego nigdy nie stwierdza się u nieleczonych pacjentów z SMA typu 1 - podaje podmiot odpowiedzialny, firma Biogen.

Jak powiedział dr med. Alfred Sandrock, wiceprezes i główny specjalista ds. medycznych spółki Biogen, zaprezentowane wyniki potwierdzają skuteczność leku nusinersen jako pierwszego i jedynego zarejestrowanego leku na SMA, ponownie wskazując na korzyści, jakie lek może przynieść chorym na SMA, w tym niemowlętom, młodzieży i młodym dorosłym.

W badaniu NURTURE lek nusinersen był podawany niemowlętom w wieku do sześciu tygodni (n=25), które znajdowały się w przedobjawowym stadium choroby, miały ustalone rozpoznanie SMA na podstawie badań genetycznych. W czasie przeprowadzania analizy częściowej niemowlęta były obserwowane przez okres do 25,6 miesiąca, a zatem znacznie dłużej niż do czasu, po upływie którego, większość niemowląt z SMA typu 1 wymaga trwałej wentylacji lub umiera.

Jak podaje Biogen, uczestnicy badania osiągnęli także podczas ostatniej wizyty średni wskaźnik CHOP INTEND, który jest miarą ogólnej czynności ruchowej u niemowląt, równy 58,4 (na maksymalnie 64 punkty). U wielu uczestników obserwuje się cały czas poprawę, a wskaźnik ten utrzymuje się na wysokim poziomie, podczas gdy u nieleczonych pacjentów z SMA typu 1 pojawia się istotne pogorszenie. Ogólnie, badanie wykazało, że lek nusinersen jest dobrze tolerowany. Nie stwierdzono żadnych nowych zastrzeżeń w zakresie bezpieczeństwa leku.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH