W projekcie ustawy Prawo farmaceutyczne znalazł się przepis o niekomercyjnych badaniach klinicznych produktów leczniczych. Jednak Ministerstwo Zdrowia nie zaproponowało jeszcze szczegółowych rozwiązań prowadzenia tego typu badań. Nawet jeśli uda się opracować procedury ich prowadzenia w tym roku, potrzeba czasu na ich wdrożenie. Jakie zadania stoją przed resortem zdrowia?
Przygotowanie procedury wyłaniania wykonawców protokołu badania klinicznego niekomercyjnego i wykonawców ewentualnego rejestru uczestników badania klinicznego, w formie narzędzia informatycznego. Następnie konieczność przygotowania procedury wyłaniania koordynatora krajowego badania niekomercyjnego, powinien to być ekspert kliniczny w danej dziedzinie medycyny, oraz powoływania niezależnego zespołu do oceny wyników badania, który w trakcie prowadzenia badania oceniałby wstępne wyniki i zasadność kontynuowania projektu. Kolejne zadanie to zatrudnienie ewentualnych monitorów i audytorów niekomercyjnych badań klinicznych.
Na realizację badań niekomercyjnych przeznaczone będą środki pochodzące z kwot przekazywanych przez firmy farmaceutyczne, wynoszących 3% wartości zrefundowanych leków, liczonej od ceny zbytu netto. To inne rozwiązanie niż np. we Włoszech, gdzie firmy płacą procent kwoty od wydatków marketingowych. Jest szansa na zmianę tego zapisu?
Wybór takiej formy naliczania kwoty jest zdeterminowany w głównej mierze przez możliwości kontrolne państwa. Wprowadzenie opłaty liczonej od wydatków marketingowych, jak to ma miejsce np. we Włoszech, mogłoby być rozważone, gdyby państwo polskie posiadało efektywne narzędzia służące szczegółowej kontroli takich wydatków. Rozwiązanie to wiązałoby się jednak z koniecznością zatrudnienia dodatkowych urzędników, kompetentnych w weryfikacji dokumentów księgowych firm farmaceutycznych. Nie obyłoby się zapewne również w niektórych przypadkach bez oskarżeń o tzw. kreatywną księgowość. Dlatego też opłata liczona w zaproponowanym mechanizmie nie nakłada na państwo konieczności stworzenia dodatkowych mechanizmów kontrolnych, gdyż odpowiednie do tego celu narzędzia informatyczne posiada już NFZ.
Opłata ponoszona przez przemysł ma przynieść do budżetu ok. 300 mln złotych rocznie. Na co to wystarczy?
Jeśli odniesiemy się do średnich kosztów dużych, międzynarodowych, wieloośrodkowych badań klinicznych, to bez wątpienia 300 mln zł stanowi kwotę nader skromną.
Ale pamiętajmy, że głównym celem badań niekomercyjnych nie jest wynalezienie od podstaw nowej molekuły, przeprowadzenie testów przedklinicznych i klinicznych a następnie wprowadzenie do obrotu, ale przede wszystkim przeprowadzenie bezpośrednich porównań zarejestrowanych już leków lub weryfikacja efektywności klinicznej niektórych niewystarczająco przebadanych technologii medycznych o istotnym znaczeniu społecznym, co ma często miejsce w chorobach rzadkich.
Innym obszarem tychże badań może być ocena efektywności klinicznej technologii medycznej w nowych wskazaniach, w których producent - z przyczyn najczęściej biznesowych - nie jest zainteresowany rejestracją, mimo że technologia jest wysoce skuteczna i mogłaby być dużo tańszą opcją dla aktualnie refundowanego standardu – dodaje Rafał Zyśk. Takie sytuacje są dobrze znane zarówno resortowi zdrowia jak i płatnikowi.
Sukcesem będzie można nazwać finansowanie dwóch – trzech badań rocznie, których opublikowane wyniki wniosą nową wartościową wiedzę. Priorytetem dla badań niekomercyjnych powinny być obszary medycyny, na które płatnik publiczny ponosi wysokie nakłady i w których efektywność kliniczna licznych nowych technologii medycznych obarczona jest wysokim poziomem niepewności wyników np. onkologia, hematologia, choroby rzadkie
Badania te są istotne ze względu na nowe dane, które mogą dostarczyć wiedzy niezbędnej decydentowi przy podejmowaniu decyzji refundacyjnych jak i decyzji cenowych, mających kluczowy wpływ na system opieki zdrowotnej i tworzenie środowiska dla rozwoju innowacji biofarmaceutycznych. Mogą to być wiarygodne badania porównawcze, których wyniki wskażą na wyższą efektywność jednego leku nad innym lub też brak wyższej efektywności bardzo kosztownego nowego leku nad tanim do tej pory refundowanym.
Firmy farmaceutyczne najczęściej preferują badania typu non-inferiority, które mają za zadanie wykazać, że nowy lek jest „nie gorszy” niż komparator oraz popularne w ostatnim czasie badania cross-over, których konstrukcja uniemożliwia wiarygodne porównanie finalnych danych dotyczących np. przeżycia całkowitego pacjentów. Choć badania non-inferiority wiążą się z mniejszym ryzykiem biznesowym dla sponsora badania, wnioskowanie o wyższości nowego leku nad komparatorem na podstawie ich wyników może być obarczone znacznym poziomem niepewności.
Więcej o niekomercyjnych badaniach klinicznych w miesięczniku "Rynek Zdrowia".
acebooku
