W przypadku efektywności klinicznej mamy do czynienia z rzeczywistą efektywnością i tą widzianą z perspektywy badań klinicznych. Efektywność, którą się zajmujemy, to efektywność względna, bowiem najczęściej przedstawiane nam są dane w postaci porównania z innymi technologiami.
Równie ważna jest efektywność ekonomiczna, szczególnie jeśli chodzi o podejmowanie decyzji. Ona zawsze sprawia Radzie wiele trudności.
Z jakimi najczęściej problemami spotykają się członkowie RK przy ocenie technologii medycznych?
Często mamy problem z tym, kiedy jeszcze można zająć stanowisko, a kiedy już nie. Mamy do czynienia z różnej jakości porównaniami. Sytuacje, gdy przedstawione badania czy porównania efektywności są niewystarczające do zajęcia stanowiska, są rzadkie, ale zdarzają się. Natomiast dużo jest takich sytuacji, kiedy zastanawiamy się, czy to już jest za mało, by daną technologię ocenić.
Często problemem przy porównywaniu różnych technologii jest komparator. Zadajemy sobie pytanie, czy to, co jest komparatorem rzeczywiście nadaje się do porównania. Idealnie byłoby, gdyby porównanie dotyczyło tej samej grupy leków, tego samego mechanizmu działania, tych samych wskazań, na podstawie dobrych danych. Niestety często tak nie jest i przedstawiany komparator wydaje się nam suboptymalny.
Jest też kwestia dostępności tych porównywalnych czy stanowiących punkt odniesienia technologii czy leków. To również ma wpływ na wartość komparatora.
Czy placebo może być komparatorem?
Placebo jest trudnym komparatorem, a jednocześnie ma sporo zalet, dlatego w niektórych sytuacjach jest do przyjęcia.
Jak Rada ocenia metodologię porównań?
Metody stosowane przy porównaniach też stanowią problem. Dość często mamy do czynienia z porównaniami pośrednimi. Tymczasem rzadko zdarza się, że badania dotyczą identycznej sytuacji klinicznej, nadając się do porównania pośredniego. Wolelibyśmy, by było to porównania bezpośrednie.
Innym problemem z punku widzenia Rady Konsultacyjnej są przyjęte przed producenta punkty końcowe. Chcielibyśmy, by były to końcowe punkty twarde. Jednak zdajemy sobie sprawę, że nie zawsze jest łatwo je uzyskać, chociażby z powodu presji czasowej. Podczas posiedzeń Rady wysłuchujemy dużo różnych teorii, że np. przejście 10 czy 30 metrów więcej przez pacjenta lub zmniejszenie liczby hospitalizacji jest bardzo ważnym punktem końcowym.
Rada ma też problem z oceną bezpieczeństwa leku. Jeśli w momencie oceny mamy dane z krótkiego okresu obserwacji, nie pozwala to na poznanie skutków działania leku. Im dłużej stosujemy dany produkt, tym więcej wiemy o jego bezpieczeństwie. Dlatego wolelibyśmy, by okres obserwacji był dłuższy.
Podsumowując, największymi problemami porównawczymi przy ocenie technologii z punktu widzenia Rady są porównania pośrednie, niewłaściwy wybór komparatora, surogaty jako punkty końcowe i wątpliwości co do bezpieczeństwa terapii
Jakie są oczekiwania Rady?
Chcielibyśmy, by do oceny trafiały wysokiej jakości, randomizowane badania kliniczne. Raczej niechętnie patrzymy na badania non-inferiority. Tymczasem widzimy skłonność do wykonywania tego rodzaju badań. Zdajemy sobie też sprawę z tego, jak dużo informacji do nas nie dociera. Chodzi o negatywne wyniki badań, które raczej nie są publikowane. Zdajemy sobie sprawę również z tego zjawiska.
Z konferencji "Ocena technologii medycznych (HTA) a kluczowe decyzje w ochronie zdrowia" (Warszawa, 22 marca br.).
acebooku
