Leczenie SMA: ta terapia może zatrzymać postęp choroby

KOMENTARZE I OPINIE

Autor: Marzena Sygut/ rynekaptek.pl   13-02-2018, 08:46

Leczenie SMA: ta terapia może zatrzymać postęp choroby Rząd włoski zagwarantował refundację tej terapii wszystkim pacjentom - mówi lekarz o terapii nusinersenem (fot. Piotr Guzik)

Rząd włoski zagwarantował refundację terapii nusinersenem wszystkim pacjentom z SMA. Obliczono, że roczne leczenie jednego pacjenta będzie wynosiło ok. 210 tys euro. Ale warto - podkreśla prof. Enrico Bertini, ze Szpitala Pediatrycznego Dzieciątka Jezus w Rzymie.

Uczestniczyłem w kilku badaniach dotyczących terapii SMA wspomnianym lekiem. Badania te dotyczyły zarówno małych pacjentów z najbardziej zaawansowaną postacią choroby SMA typu 1, jak też dzieci z mniej ostrą formą choroby czyli tych, które mają SMA typu 2 i SMA typu 3. We wszystkich tych przypadkach udało nam się zauważyć pozytywne skutki terapii. Oczywiście efekty leczenia w dużej mierze zależały od stopnia zaawansowania choroby i od tego, jak wcześnie został pacjent poddany leczeniu.

W wypadku dzieci, którym lek podano bardzo szybko efekty terapii były zdecydowanie lepsze. Obserwowaliśmy np. przywrócenie zdolności wykonywania niektórych czynności ruchowych. Trzeba jednak pamiętać, że późne podanie leku osobie, u której SMA jest bardzo zaawansowane, wpłynie na dużo słabsze efekty terapeutyczne.

Rząd włoski zagwarantował refundację tej terapii wszystkim pacjentom. Obliczono, że roczne leczenie jednego pacjenta będzie wynosiło ok. 210 tys euro. Wspólnie ze stowarzyszeniem rodziców pacjentów chorych na SMA obliczyliśmy, że we Włoszech mamy ok. 850 chorych na to schorzenie. Jest to więc dla nas bardzo duże wyzwanie ekonomiczne. Pomimo tego od grudnia 2017 r rozpoczęliśmy rekrutowanie pacjentów do programu.

Oczywiście bierzemy pod uwagę fakt, że pomimo, iż teoretycznie wszyscy nasi chorzy mają zagwarantowane leczenie przez rząd, nie wszyscy jednak z niego skorzystają. Trzeba pamiętać, że w wypadku pacjentów, którzy chorują już od wielu lat, możemy nie mieć możliwości podania leku. Preparat ten podaje się bowiem do kanału kręgowego (iniekcja dokanałowa).

W przypadku np. SMA typu 2 występują poważne skoliozy, które do pewnego stopnia mogą uniemożliwiać dostarczanie leku. Dlatego też musimy teraz przejść bardzo skomplikowany proces, przy współudziale każdej rodziny, aby ocenić, czy w danym konkretnym przypadku możemy kontynuować leczenie tą metodą.

Mamy świadomość, że na obecnym etapie wiedzy niemożliwe jest całkowite cofnięcia objawów choroby, jeśli one już wystąpią. Szczególnie dotyczy to SMA typu 1. Nie będzie to również możliwe w przypadku łagodnych form SMA, które przebiega już z widocznymi symptomami. Jednak z całą pewnością mogą stwierdzić, że terapia nusinersenem może zatrzymać postęp choroby.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

Rynek Aptek: dołącz do nas na Google+

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

POLECAMY W PORTALACH