Agencja zarejestrowała nową terapię w szpiczaku mnogim

FARMAKOTERAPIA

Autor: healio.com, ec.europa.eu, ichgcp.net/ rynekaptek.pl   05-03-2021, 11:03

Agencja zarejestrowała nową terapię w szpiczaku mnogim Amerykańska Agencja Leków zatwierdziła nową terapię w leczeniu szpiczka mnogiego (fot. Pixabay)

FDA zarejestrowała w trybie przyspieszonym melfalan flufenamidu w połączeniu z deksametazonem do leczenia niektórych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim.

Zezwolenie dotyczy stosowania schematu u dorosłych, którzy otrzymali co najmniej cztery wcześniejsze linie leczenia i których choroba jest oporna na co najmniej jeden inhibitor proteasomu, jeden środek immunomodulujący i jedno przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko CD38.

Flufenamid melfalanu (Pepaxto, Oncopeptides AB; Melflufen) jest pierwszym przeciwnowotworowym koniugatem peptyd-lek zatwierdzonym do leczenia szpiczaka mnogiego. Wykorzystuje technologię, która łączy nośnik peptydowy ze środkiem cytotoksycznym.

FDA oparła rejestrację na wynikach jednoramiennego otwartego badania 2 fazy HORIZON, w którym porównano podany dożylnie flufenamid melfalanu w skojarzeniu z deksametazonem u pacjentów z nawrotowym opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, którzy są oporni na pomalidomid i / lub przeciwciało monoklonalne anty-CD38.

Lek sierocy
Wieloośrodkowe badanie z jedną grupą obejmowało 157 pacjentów z chorobą nawrotową lub oporną na leczenie, z których 97 było opornych na leczenie w trzech klasach i otrzymało co najmniej cztery linie wcześniejszego leczenia.

Badacze odnotowali ogólny wskaźnik odpowiedzi na poziomie 23,7%, przy medianie czasu trwania odpowiedzi 4,2 miesiąca.

Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi były zmęczenie (55%), nudności (32%), biegunka (27%), gorączka (24%) i infekcja dróg oddechowych (24%).

Najczęstszymi nieprawidłowościami w badaniach laboratoryjnych były zmniejszenie liczby leukocytów (99%), płytek krwi (99%), limfocytów (97%), neutrofili (95%) i hemoglobiny (84%), a także wzrost kreatyniny (68%).

W 2015 roku produkt leczniczy flufenamid melfalanu został zarejestrowany w Unii Europejskiej jako lek sierocy.

Koniugat peptyd-lek
Flufenamid melfalanu (melflufen) jest koniugatem peptyd-lek, który szybko dostarcza alkilowanie ładunku do komórek nowotworowych. Peptydazy są wyrażane w kilku rakach, w tym guzy lite i nowotwory hematologiczne.

Lek jest szybko wchłaniany komórki szpiczaka ze względu na wysoką lipofilność. Po wejściu do komórki szpiczaka aktywność preparatu jest określana przez jego natychmiastowe rozszczepienie przez peptydazy na hydrofilowy zablokowane ładunki alkilatora.

Flufenamid melfalanu działa 50 razy silniej niż melfalan w komórkach szpiczaka in vitro z powodu zwiększonego stężenia wewnątrzkomórkowego alkilatora. Szybko indukuje nieodwracalne uszkodzenia DNA prowadzące do apoptozy komórek szpiczaka.

Wykazuje działanie cytotoksyczne wobec linii komórkowych szpiczaka opornych na inne terapie, w tym alkilatory, in vitro.

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

POLECAMY W PORTALACH