Większość leków produkuje się metodami syntez chemicznych. W ten sposób nie można jednak wytworzyć skomplikowanych substancji występujących w organizmie człowieka takich jak hormony, białka czy przeciwciała. Ich produkcja stała się możliwa w latach 80-tych XX w. dzięki rozwojowi biotechnologii medycznej.

Nowa generacja leków biotechnologicznych błyskawicznie zrewolucjonizowała współczesną medycynę. Leki biotechnologiczne wytwarzane są przez żywe komórki. Produkuje się je poprzez włączenie genu ludzkiego do komórek innych organizmów - wirusów, bakterii, komórek zwierzęcych lub roślinnych. Lekami biotechnologicznymi są szczepionki, ludzki hormon wzrostu czy enzymatyczne terapie zastępcze.

Leki biotechnologiczne otwierają nowe możliwości leczenia nowotworów, chorób krwi, schorzeń kardiologicznych, autoimmunologicznych czy neurologicznych. Oznaczają także nadzieję dla osób dotkniętych rzadkimi chorobami, które wcześniej nie były leczone, takimi jak mukopolisacharydoza, choroba Pompego czy choroba Fabry'ego. Aby zrozumieć czemu leki biotechnologiczne pojawiły się w medycynie tak późno wystarczy prześledzić jak skomplikowany jest proces ich produkcji.

Proces produkcji leków biotechnologicznych można przedstawić na przykładzie dowolnego leku stosowanego w enzymatycznej terapii zastępczej. Pierwszym etapem produkcji jest hodowla komórkowa. Drugim oczyszczanie enzymu, a trzecim produkcja finalna, w którym
fiolki są napełniane wytworzonym enzymem w specjalnym sterylnym pomieszczeniu.