Wyniki badań produktów polskiej firmy farmaceutycznej z podwarszawskich Łomianek pokazują, że stosując zmodyfikowaną cząsteczkę siRNA, możliwe jest zahamowanie rozwoju guza w badaniach in vitro na porównywalnym poziomie z cytotoksyczną chemioterapią.

– Nasz program rozwoju przewiduje znalezienie optymalnych sekwencji siRNA w hamowaniu wzrostu komórek wielu typów guzów – twierdzi Maciej Wieczorek, prezes Celon Pharma.

Prowadzone przez firmę projekty są obecnie na etapie badań przedklinicznych na liniach komórkowych oraz modelach zwierzęcych i dotyczą wyciszenia jednego z genów ze szlaku odpowiedzialnego za niekontrolowany wzrost komórek nowotworowych. Potencjalne zastosowanie naszego siRNA w terapii raka piersi, prostaty oraz jelita grubego.

Strategia rozwoju Celon Pharma zakłada, że w ciągu kilku lat firma stanie się głównym producentem leków onkologicznych z wykorzystaniem interferencji RNA w Polsce i na świecie. Technologia opiera się na wykorzystaniu aktywnych RNA, powszechnie nazywanych siRNA (krótkie fragmenty RNA), które: po pierwsze, można otrzymywać syntetycznie, po drugie cechuje je to, że w sposób selektywny rozpoznają, wiążą i degradują indywidualne mRNAi odpowiedzialne za wytworzenie określonego białka. Uzyskuje się więc efekt pozwalający blokować chorobę, ale na znacznie wcześniejszym etapie jej rozwoju - powstawania dopiero chorobotwórczego białka.

– Ta okoliczność oraz możliwość bardzo selektywnego wiązania leczniczego siRNA do mRNA kodującego niekorzystne białko daje nam możliwość myślenia o bardzo bezpiecznej i specyficznej terapii – dowodzi prezes Wieczorek.