Takie leczenie, realizowane w oparciu o indywidualne zgody płatnika, ustawicznie wzbudza dyskusje dotyczące możliwych do zaakceptowania kosztów i dostępności do niego w różnych regionach kraju. Niektóre stowarzyszenia pacjenckie twierdzą wręcz, że na mapie kraju można znaleźć „białe plamy” w dostępie do leków onkologicznych, podawanych w ramach terapii niestandardowych.

Chodzi o grupę nowych leków biologicznie aktywnych, stosowanych w ramach terapii celowanych. Właśnie skuteczność tych terapii i efektywność kosztowa wciąż są przedmiotem ożywionej dyskusji.

Dyskusja o wartości
– Chodzi o terapie bardzo kosztowne, po drugie – mamy małe doświadczenie w ich stosowaniu, po trzecie – sięgamy po nie najczęściej w leczeniu paliatywnym. Takie postępowanie pozwala na przedłużenie u chorego czasu przeżycia, czy tylko czasu do progresji, ale nie ma na celu wyleczenia pacjenta, bo choroba jest na tyle zaawansowana, że spotka nas finalnie niepowodzenie – mówi doc. Marzena Wełnicka-Jaśkiewicz, pomorski konsultant wojewódzki w dziedzinie onkologii klinicznej.

Specjaliści swoją opinię i wiedzę o skuteczności najnowszych onkologicznych leków innowacyjnych opierają na niewielkiej liczbie badań klinicznych, w oparciu o które dany lek został zarejestrowany.

W opinii profesora Macieja Krzakowskiego, konsultanta krajowego w dziedzinie onkologii klinicznej, kierownika Kliniki Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej Centrum Onkologii-Instytut w Warszawie, metody leczenia ukierunkowanego molekularnie obejmują zarówno leki o rzeczywistej – naukowo potwierdzonej – wartości, jak również leki o wartości dyskusyjnej, niezależnie od faktu rejestracji.

Jak zauważa profesor Maciej Krzakowski, pojęcie „dyskusyjna wartość” odnosi się przykładowo do braku określenia czasu trwania leczenia lub czynników identyfikujących chorych z rzeczywistymi szansami uzyskania korzyści, co pod względem możliwości finansowania ma bardzo istotne znaczenie.