Choroba Duchenne'a: poszukują 100 chłopców do badania

FARMAKOTERAPIA

Autor: European Pharmaceutical Review   17-05-2021, 15:01

Choroba Duchenne'a: poszukują 100 chłopców do badania Oczekuje się, że do badania CIFFREO zostanie włączonych przynajmniej setka chłopców w wieku od czterech do siedmiu lat (fot. Pixabay)

Trwa rekrutacja do badania klinicznego III fazy mającego ocenić bezpieczeństwo i skuteczność terapii genowej u dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Badanie III fazy oceni bezpieczeństwo i skuteczność terapii genowej PF-06939926 firmy Pfizer u dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a w 15 krajach.

Informację przekazał European Pharmaceutical Review podając, że do badania został właśnie włączony pierwszy pacjent z Wielkiej Brytanii. W sumie badanie będzie prowadzone w 15 państwach przez ponad 50 placówek placówek, w tym trzy brytyjskie.

Przynajmniej 100 dzieci w badaniu

Chodzi o badanie CIFFREO, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo eksperymentalnej terapii genowej PF-06939926 firmy Pfizer u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).

Oczekuje się, że do badania CIFFREO zostanie włączonych przynajmniej setka chłopców w wieku od czterech do siedmiu lat.

Inne kryteria, które pozwalają zakwalifikować dziecko do badania, to genetyczna diagnoza dystrofii mięśniowej Duchenne'a (wszystkie mutacje), przyjmowanie codzienne sterydów przez co najmniej trzy miesiące i samodzielne pokonywanie krótkich dystansów.

Projekt badania

CIFFREO to globalne, wieloośrodkowe, randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą i kontrolowanym placebo. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie ambulatoryjnej North Star (NSAA) po jednym roku.

NSAA to 17-elementowy test, który mierzy funkcje motoryki u chłopców z DMD. Niezależnie od kohorty, kwalifikujący się uczestnicy mają otrzymać badaną terapię genową na początku badania lub po roku od otrzymywania placebo.

Uczestnicy będą obserwowani przez pięć lat po otrzymaniu badanej terapii genowej.

W ramach badania zaplanowano 43 wizyty w przychodni (wszystkie zaplanowane wizyty będą odbywać się w warunkach ambulatoryjnych, a niektóre mogą odbyć się w domu pacjenta). Większość z tych wizyt odbędzie się w ciągu pierwszych dwóch lat trwania badania, podczas których dziecko otrzyma przypisane mu leczenie w ramach badania i zostanie poddane ocenie lekarskiej, która pomoże nam monitorować jego stan zdrowia i samopoczucie.

140 tys. pacjentów na świecie

DMD jest chorobą związaną z chromosomem X, spowodowaną mutacjami w genie kodującym dystrofinę, który jest potrzebny do stabilności błon komórki mięśniowej. Z powodu braku dystrofiny u chłopców występuje zwyrodnienie mięśni, które stopniowo pogarsza się wraz z wiekiem.

Szacuje się, że na całym świecie DMD dotkniętych jest około 140 tys. chłopców.

 

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH