Badanie III fazy oceni bezpieczeństwo i skuteczność terapii genowej PF-06939926 firmy Pfizer u dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a w 15 krajach.

Informację przekazał European Pharmaceutical Review podając, że do badania został właśnie włączony pierwszy pacjent z Wielkiej Brytanii. W sumie badanie będzie prowadzone w 15 państwach przez ponad 50 placówek placówek, w tym trzy brytyjskie.

Przynajmniej 100 dzieci w badaniu

Chodzi o badanie CIFFREO, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo eksperymentalnej terapii genowej PF-06939926 firmy Pfizer u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).

Oczekuje się, że do badania CIFFREO zostanie włączonych przynajmniej setka chłopców w wieku od czterech do siedmiu lat.

Inne kryteria, które pozwalają zakwalifikować dziecko do badania, to genetyczna diagnoza dystrofii mięśniowej Duchenne'a (wszystkie mutacje), przyjmowanie codzienne sterydów przez co najmniej trzy miesiące i samodzielne pokonywanie krótkich dystansów.

Projekt badania

CIFFREO to globalne, wieloośrodkowe, randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą i kontrolowanym placebo. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie ambulatoryjnej North Star (NSAA) po jednym roku.

NSAA to 17-elementowy test, który mierzy funkcje motoryki u chłopców z DMD. Niezależnie od kohorty, kwalifikujący się uczestnicy mają otrzymać badaną terapię genową na początku badania lub po roku od otrzymywania placebo.

Uczestnicy będą obserwowani przez pięć lat po otrzymaniu badanej terapii genowej.

W ramach badania zaplanowano 43 wizyty w przychodni (wszystkie zaplanowane wizyty będą odbywać się w warunkach ambulatoryjnych, a niektóre mogą odbyć się w domu pacjenta). Większość z tych wizyt odbędzie się w ciągu pierwszych dwóch lat trwania badania, podczas których dziecko otrzyma przypisane mu leczenie w ramach badania i zostanie poddane ocenie lekarskiej, która pomoże nam monitorować jego stan zdrowia i samopoczucie.

140 tys. pacjentów na świecie

DMD jest chorobą związaną z chromosomem X, spowodowaną mutacjami w genie kodującym dystrofinę, który jest potrzebny do stabilności błon komórki mięśniowej. Z powodu braku dystrofiny u chłopców występuje zwyrodnienie mięśni, które stopniowo pogarsza się wraz z wiekiem.

Szacuje się, że na całym świecie DMD dotkniętych jest około 140 tys. chłopców.