Choroba powoduje powiększenie śledziony. Jedna tabletka dziennie zmniejsza te objawy

FARMAKOTERAPIA

Autor: BMS/ rynekaptek.pl   02-03-2021, 19:02

Choroba powoduje powiększenie śledziony. Jedna tabletka dziennie zmniejsza te objawy Fedratynib – doustny lek stosowany raz na dobę – jest pierwszą nową opcją leczenia mielofibrozy (fot. Pixabay0

Komisja Europejska zarejestrowała fedratynib - inhibitor kinazy JAK2 oraz FLT3 w formie doustnej, do stosowania raz na dobę jako nową opcją terapeutyczną leczenia mielofibrozy. W USA produkt otrzymał status leku sierocego.

Komisja Europejska (KE) zarejestrowała fedratynib w leczeniu mielofofibrozy związanej z splenomegalią (powiększeniem śledzony) oraz u dorosłych pacjentów z pierwotną mielofibrozą, a także mielofibrozą w następstwie czerwienicy prawdziwej lub nadpłytkowości samoistnej, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami kinaz janusowych (JAK) lub byli wcześniej leczeni ruksolitynibem.

Fedratynib jest pierwszą doustną terapią, podawaną raz dziennie, która zmniejsza objętość śledziony i objawy choroby u pacjentów z mielofibrozą, u których leczenie ruksolitynibem zakończyło się niepowodzeniem, którzy nie tolerują ruksolitynibu lub nie byli dotychczas leczeni inhibitorami JAK.

Lek otrzymał status leku sierocego w Stanach Zjednoczonych, jest również zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych oraz Kanadzie.

Procedura zezwolenia na dopuszczenie do obrotu nie obejmuje rejestracji w Wielkiej Brytanii (Anglii, Szkocji i Walii).

Fedratynib wykazał klinicznie istotny wpływ na zmniejszenie objętości śledziony oraz nasilenia objawów u pacjentów, u których doszło do progresji podczas leczenia ruksolitynibem lub u pacjentów nieleczonych wcześniej inhibitorami JAK.

Statystycznie w UE w ciągu roku mielofibroza zostanie zdiagnozowana u jednej na 100 tys. osób, a ta rejestracja stanowi nową ważną opcję dla pacjentów, którzy pilnie potrzebują nowych form terapii.

KE zarejestrowała fedratynib na podstawie wyników badań JAKARTA i JAKARTA2, w których uczestniczyli pacjenci z 14 krajów UE.

W głównym badaniu JAKARTA oceniano skuteczność leku fedratynib, podawanego doustnie raz na dobę w porównaniu z placebo u 289 pacjentów z pierwotną lub wtórną mielofibrozą z obecnością splenomegalii i ryzyku pośrednim-2 lub wysokim.

W badaniu JAKARTA2 oceniano skuteczność fedratynibu podawanego doustnie raz na dobę u 97 pacjentów z pierwotnym lub wtórnym włóknieniem szpiku, pośredniego lub wysokiego ryzyka ze splenomegalią leczonych wcześniej ruksolitynibem.

W ramach programu badań klinicznych fedratynibem, który objął 608 pacjentów, wystąpiły ciężkie i śmiertelne przypadki encefalopatii, w tym encefalopatii Wernickego. Ciężką encefalopatię odnotowano u 1,3% (8/608) pacjentów leczonych fedratynibem w badaniach klinicznych, a 0,16% (1/608) przypadków zakończyło się zgonem.

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do odwołania zgody oraz prawo sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl. Wycofanie zgody nie wpływa na zgodność z prawem przetwarzania dokonanego przed jej wycofaniem.

W dowolnym czasie możesz określić warunki przechowywania i dostępu do plików cookies w ustawieniach przeglądarki internetowej.

Jeśli zgadzasz się na wykorzystanie technologii plików cookies wystarczy kliknąć poniższy przycisk „Przejdź do serwisu”.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH