Komisja Europejska (KE) zarejestrowała fedratynib w leczeniu mielofofibrozy związanej z splenomegalią (powiększeniem śledzony) oraz u dorosłych pacjentów z pierwotną mielofibrozą, a także mielofibrozą w następstwie czerwienicy prawdziwej lub nadpłytkowości samoistnej, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami kinaz janusowych (JAK) lub byli wcześniej leczeni ruksolitynibem.

Fedratynib jest pierwszą doustną terapią, podawaną raz dziennie, która zmniejsza objętość śledziony i objawy choroby u pacjentów z mielofibrozą, u których leczenie ruksolitynibem zakończyło się niepowodzeniem, którzy nie tolerują ruksolitynibu lub nie byli dotychczas leczeni inhibitorami JAK.

Lek otrzymał status leku sierocego w Stanach Zjednoczonych, jest również zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych oraz Kanadzie.

Procedura zezwolenia na dopuszczenie do obrotu nie obejmuje rejestracji w Wielkiej Brytanii (Anglii, Szkocji i Walii).

Fedratynib wykazał klinicznie istotny wpływ na zmniejszenie objętości śledziony oraz nasilenia objawów u pacjentów, u których doszło do progresji podczas leczenia ruksolitynibem lub u pacjentów nieleczonych wcześniej inhibitorami JAK.

Statystycznie w UE w ciągu roku mielofibroza zostanie zdiagnozowana u jednej na 100 tys. osób, a ta rejestracja stanowi nową ważną opcję dla pacjentów, którzy pilnie potrzebują nowych form terapii.

KE zarejestrowała fedratynib na podstawie wyników badań JAKARTA i JAKARTA2, w których uczestniczyli pacjenci z 14 krajów UE.

W głównym badaniu JAKARTA oceniano skuteczność leku fedratynib, podawanego doustnie raz na dobę w porównaniu z placebo u 289 pacjentów z pierwotną lub wtórną mielofibrozą z obecnością splenomegalii i ryzyku pośrednim-2 lub wysokim.

W badaniu JAKARTA2 oceniano skuteczność fedratynibu podawanego doustnie raz na dobę u 97 pacjentów z pierwotnym lub wtórnym włóknieniem szpiku, pośredniego lub wysokiego ryzyka ze splenomegalią leczonych wcześniej ruksolitynibem.

W ramach programu badań klinicznych fedratynibem, który objął 608 pacjentów, wystąpiły ciężkie i śmiertelne przypadki encefalopatii, w tym encefalopatii Wernickego. Ciężką encefalopatię odnotowano u 1,3% (8/608) pacjentów leczonych fedratynibem w badaniach klinicznych, a 0,16% (1/608) przypadków zakończyło się zgonem.