Dziedziczna głuchota do wyleczenia? Jest nadzieja na terapię

FARMAKOTERAPIA

Autor: PAP/ rynekaptek.pl   29-12-2020, 15:31

Dziedziczna głuchota do wyleczenia? Jest nadzieja na terapię Wprowadzane DNA zastępuje uszkodzony fragment genomu i pozwala komórkom prawidłowo pracować (fot. Pixabay)

Izraelscy biotechnolodzy opracowali system do naprawy uszkodzonych genów w komórkach odpowiedzialnych za słuch. Badania na myszach przyniosły skutki, które eksperci opisują jako „imponujące”.

Zespół z Uniwersytetu w Tel Awiwie przedstawił właśnie potencjalnie przełomową terapię, która polega na wprowadzaniu materiału genetycznego do komórek słuchowych ucha wewnętrznego.

Wprowadzane DNA zastępuje uszkodzony fragment genomu i pozwala komórkom prawidłowo pracować.

Jak zwracają uwagę naukowcy, głuchota to najpowszechniejsza przyczyna niepełnosprawności na świecie. Według WHO na Ziemi żyje ok. pół miliarda ludzi z ubytkiem słuchu, a liczba ta ma się jeszcze podwoić w nadchodzących kilku dekadach. Jednocześnie jedno na dwieście dzieci rodzi się z uszkodzeniem słuchu, a jedno na tysiąc rodzi się głuche.

W połowie przypadków wrodzonej i pojawiającej się wcześnie głuchoty przyczynę stanowią przy tym genetyczne mutacje. Nauka zna obecnie ok. setkę różnych genów związanych z głuchotą. Tymczasem w swoim badaniu naukowcy zdołali zapobiec stopniowej utracie słuchu u myszy z jedną z takich mutacji.

- W badaniu tym skupiliśmy się na genetycznie uwarunkowanej głuchocie spowodowanej przez mutację w genie SYNE4. To rzadki typ głuchoty odkryty w naszym laboratorium kilka lat temu w dwóch izraelskich rodzinach i od tamtej pory zanotowany w Turcji i Wielkiej Brytanii - wyjaśnia prof. Karen Avraham, współautorka dokonania.

- Dzieci dziedziczące uszkodzony gen od obojga rodziców rodzą się z normalnym słuchem, ale stopniowo tracą go jeszcze w dzieciństwie. Mutacja powoduje przemieszczenie jądra komórkowego w komórkach rzęsatych w ślimaku w uchu wewnętrznym, które działają jako receptory dźwięku i stanowią podstawę słuchu. Uszkodzenie prowadzi do degeneracji i ostatecznie do śmierci komórek rzęsatych - tłumaczy specjalistka.

Naukowcy wykorzystali innowacyjną terapię genową.

Stworzyli na jej potrzeby niegroźnego, syntetycznego wirusa i użyli go do transportu materiału genetycznego. - Wstrzyknęliśmy wirusa do ucha wewnętrznego myszy, gdzie przedostał się do komórek rzęsatych, a w nich uwolnił genetyczny ładunek. W ten sposób naprawiliśmy defekt w komórkach rzęsatych, umożliwiając im dojrzewanie i normalne funkcjonowanie - opowiada badaczka.

Terapię naukowcy zastosowali zaraz po narodzinach gryzoni. - Rezultaty są bardzo obiecujące. U leczonych myszy rozwinął się normalny słuch o czułości niemal identycznej do słuchu zdrowych myszy bez mutacji - informuje współpracujący z izraelską grupą prof. Jeffrey Holt z Boston Children's Hospital i Harvard Medical School.

Badacze pracują teraz nad podobnymi terapiami skierowanymi przeciwko innym powodującym głuchotę mutacjom.

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do odwołania zgody oraz prawo sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl. Wycofanie zgody nie wpływa na zgodność z prawem przetwarzania dokonanego przed jej wycofaniem.

W dowolnym czasie możesz określić warunki przechowywania i dostępu do plików cookies w ustawieniach przeglądarki internetowej.

Jeśli zgadzasz się na wykorzystanie technologii plików cookies wystarczy kliknąć poniższy przycisk „Przejdź do serwisu”.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH