Podkreśliła jednocześnie, że obecnie trudno jest dać jednoznaczną odpowiedź na pytanie, co i jak należałoby zrobić, aby poprawić dostępność do tzw. leków sierocych.

- Należy pamiętać, mówiąc o chorobach rzadkich, że mamy do czynienia z ok. ośmioma tysiącami schorzeń, z czego tylko niektóre możemy realnie leczyć. Dla pozostałych pacjentów nie ma farmaceutyków. Te osoby wymagają opieki objawowej, a często paliatywnej, bo to są choroby ciężkie, prowadzące do śmierci - podkreśliła Magdalena Władysiuk podczas sesji "Genetyczne choroby ultrarzadkie - czy potrafimy wygrać walkę z czasem" w ramach XIII Forum Rynku Zdrowia w Warszawie (23-24 października 2017 r.).

Dlatego też, w ocenie ekspertki to, czy będziemy obejmować refundacją nowe leki w najbliższej przyszłości, nie będzie tylko zależało od finansów, ale też od szeregu innych czynników, jak chociażby rzeczywistej skuteczności terapeutycznej farmaceutyków.

- Coraz częściej w wielu krajach - w zależności od tego, jakie są możliwości terapeutyczne w danej jednostce chorobowej -podejmowane są decyzje o tzw. maksymalnym budżecie. Polega to w skrócie na tym, że jeżeli cena leku jest powyżej określonego poziomu, to państwo nie zgodzi się na refundację takiej farmakoterapii. Dlatego w tych krajach różne choroby mają zbliżony budżet, co pozwala przewidywać wydatki - zaznaczyła Władysiuk.

Podkreśliła też, że kolejną kwestią w chorobach rzadkich jest sprawa tzw. indywidualnych zgód na leczenie, w kierunku których idzie świat. Następne wyzwanie stanowi tworzenie rejestrów i zbieranie danych o wynikach terapii we wszystkich krajach po to, żeby sprawdzić, czy jest sens kontynuowania określonej metody leczenia.

- Trzeba pamiętać bowiem, że często w chorobach rzadkich wprowadza się leki do refundacji już wtedy, kiedy dane dotyczące ich skuteczności są niepełne. Tymczasem w trakcie leczenia może okazać się, że leki te działają np. w określonych populacjach genetycznych czy też wówczas, gdy są podane pacjentów w określonym itp. - tłumaczy Magdalena Władysiuk.

- Jeśli okaże się, że terapie te są nieskuteczne, albo zbyt mało skuteczne, wówczas konieczne będzie podejmowanie niepopularnych decyzji o wycofaniu danych preparatów z refundacji - podsumowała wiceprezes HTA Consulting.