Elaprase to jedyny lek stosowany w terapii zespołu Huntera. Powstrzymuje on rozwój choroby, poprawia stan zdrowia chorych oraz jakość ich życia.

Leczymy zgodnie ze standardami
Prof. Tylki-Szymańska wyjaśnia również, że w Polsce leczenie chorych z zespołem Huntera odbywa się zgodnie z wytycznymi międzynarodowymi.

Terapia enzymatyczna dostępna jest w ramach programu lekowego od 2008 r., dzięki pozytywnej decyzji Ministerstwa Zdrowia. Pacjenci są kwalifikowani do programu przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich. Każdy pacjent zakwalifikowany do programu ma bezpłatny dostęp do leku.

Jak podkreślają eksperci wraz z końcem 2016 r. traciła ważność decyzja refundacyjna leku Elaprase. W związku z tym istniało poważne ryzyko, że z dniem 1 stycznia 2017 r. lek Elaprase przestanie być refundowany, w związku z czym pacjenci zostaną pozbawieni dostępu do jedynej terapii. Na szczęście postawa Ministerstwa Zdrowia, które przedłużyło na 3 lata refundację jedynego leku na MPS pokazała, że resort widzi konieczność zapewnienia tereapii pacjentom cierpiącym na choroby rzadkie.

Terapia jedyną szansą na życie
Dla pacjentów, którzy są leczeni na zespół Huntera, szczególnie ważnym jest utrzymanie terapii, aby zapewnić ciągłość podawania enzymu, którego produkcja przez organizm chorego jest upośledzona.

Niestety, jak podkreśla prezes Matulka do stowarzyszenia co jakiś czas zgłaszają się bliscy chorych, którzy z tego programu zostali wykluczeni. - Kiedy program wchodził w życie, zakwalifikowano do niego wszystkie osoby chore, a było ich wówczas 43-44. Z biegiem czasu pacjenci się wykruszali i obecnie w programie pozostaje ok. 20 chorych - zaznacza Matulka.

Potwierdzają ten stan dane z Narodowego Funduszu Zdrowia, zgodnie z którymi na rok 2012 w ramach Programu Lekowego MPS typu II leczonych było 21 pacjentów.

Tymczasem, jak wyjaśnia prezes Matulka dla chorych i ich rodzin „wypadnięcie” z programu oznacza pozostawienie pacjentów samym sobie i czekanie na powolną śmierć.