Komitet ds. Oceny Ryzyka w ramach Nadzoru nad Bezpieczeństwem Farmakoterapii Europejskiej Agencji Leków (PRAC) stwierdził, że nie ma dowodów na to, że terapia genowa Zynteglo powoduje nowotwór krwi znany jako ostra białaczka szpikowa (AML).

Prawdopodobna przyczyna przypadków AML

Po dokonaniu analizy wszystkich danych PRAC doszedł do wniosku, że bardziej wiarygodnym wyjaśnieniem przypadków AML jest leczenie kondycjonujące (przed przeszczepieniem komórek macierzystych układu krwiotwórczego), które pacjenci otrzymywali w celu usunięcia komórek szpiku kostnego, oraz wyższe ryzyko ma miejsce u osób z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Pracownicy ochrony zdrowia powinni wyraźnie informować pacjentów otrzymujących Zynteglo o zwiększonym ryzyku zachorowania na nowotwory krwi w przypadku przyjmowania leków stosowanych w leczeniu kondycjonującym.

Zmiana rekomendacji dotyczących monitorowania pacjentów

PRAC zaktualizował również swoje rekomendacje dotyczące monitorowania pacjentów. Pracownicy ochrony zdrowia powinni monitorować pacjentów pod kątem objawów raka krwi co najmniej raz w roku przez 15 lat. 

Komitet, który ściśle współpracował z ekspertami z Komitetu ds. Terapii Zaawansowanych (CAT), stwierdził, że korzyści płynące ze stosowania Zynteglo nadal przewyższają ryzyko.

Podobnie jak w przypadku wszystkich leków, PRAC będzie monitorować wszelkie nowe dane dotyczące ich bezpieczeństwa i w razie potrzeby aktualizować rekomendacje dla pacjentów i pracowników ochrony zdrowia.

Kiedy terapia Zynteglo jest stosowana?

Terapia Zynteglo została dopuszczona w Unii Europejskiej w 2019 roku.

Stosowanie leku jest wskazane do leczenia pacjentów w wieku 12 lat lub starszych z beta-talasemią zależną od transfuzji, u których nie występuje genotyp beta 0/beta 0 i dla których odpowiedni jest przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych, lecz nie jest dostępny dawca HSC dobrany pod kątem antygenu leukocytów ludzkich.