Spółka otrzymała 14 stycznia 2020 r. status leku sierocego dla cząsteczki OATD-01 w leczeniu sarkoidozy, przyznany przez amerykańską instytucję rządową FDA.

 Posiadanie statusu leku sierocego w przypadku wprowadzenia OATD-01 na rynek amerykański, ułatwia procedurę doradztwa naukowego FDA (tzw. scientific advice) w procesie badań klinicznych oraz może znacząco skrócić kolejne etapy badań. Ponadto wiąże się ze zwolnieniami podatkowymi, uproszczoną i tańszą procedurą oceny i rejestracji leku, a także z wydłużonym okresem objęcia ochroną patentową i dodatkowym siedmioletnim okresem wyłączności na jego sprzedaż.

W lutym 2019 r. rozwijana przez OncoArendi cząsteczka OATD-01 otrzymała od FDA status leku sierocego również w leczeniu idiopatycznego włóknienia płuc.

Obecnie OATD-01 jest na końcowym etapie fazy Ib (tuż przed podaniem ostatniej kohorcie badanych w tej fazie), której zakończenie wraz z uzyskaniem raportu wstępnego spodziewane jest ciągu kilku miesięcy.

Ponadto zakończone zostało podawanie OATD-01 dwóm gatunkom zwierząt w czteromiesięcznych badaniach toksykologicznych (w tym w badaniach toksykologii reprodukcyjnej), wspierających przyszłe badania kliniczne fazy II. Jeżeli wyniki badania fazy Ib i badań toksykologicznych potwierdzą bezpieczeństwo leku, rozpoczęcie badania klinicznego fazy IIa u pacjentów z sarkoidozą planowane jest na drugą połowę 2020 roku.

Badanie to zostanie przeprowadzone na małej grupie (ok. 25) pacjentów, a jego celem będzie potwierdzenie bezpieczeństwa i tolerancji podania rozwijanego leku, monitorowanie zmian biomarkerów postępu choroby oraz wstępne wykazanie skuteczności terapeutycznej.