Fingolimod zmniejsza częstość nawrotów choroby (rzutów) i pomaga spowolnić narastanie niektórych jej objawów. Lek charakteryzuje się dobrze zbadanym profilem bezpieczeństwa i tolerancji. W badaniach klinicznych wzięło udział ponad 2.600 osób, z czego niektórzy stosują lek już siódmy rok, zaś doświadczenie objęło ponad 4.500 pacjento-lat.

Podstawę do rejestracji leku stanowi program badań klinicznych w stwardnieniu rozsianym, jaki przedłożono do akceptacji FDA. Wniosek rejestracyjny obejmuje skojarzone dane z badań klinicznych, pokazujące znamienną skuteczność w redukcji liczby nawrotów, ryzyka progresji niesprawności, oraz liczby zmian w mózgu stwierdzanych za pomocą rezonansu magnetycznego, który jest narzędziem badania aktywności choroby u osób z nawrotowymi postaciami stwardnienia rozsianego.

Fingolimod jest pierwszym preparatem z nowej klasy leków, zwanych modulatorami receptora 1-fosforanu sfingozyny (S1PR). W stwardnieniu rozsianym układ immunologiczny uszkadza osłonki mielinowe, które chronią włókna nerwowe w ośrodkowym układzie nerwowym, obejmującym mózg i rdzeń kręgowy.

Mechanizm działania leku polega na zmniejszeniu nasilenia ataku układu immunologicznego na ośrodkowy układ nerwowy poprzez zatrzymanie niektórych typów białych krwinek (limfocytów) w węzłach chłonnych. Dzięki temu białe krwinki nie mogą przedostać się do ośrodkowego układu nerwowego, gdzie potencjalnie mogłyby zaatakować osłonki ochronne włókien nerwowych, co w rezultacie zmniejsza zapalne uszkodzenie komórek nerwowych. Uwięzienie krwinek białych w węzłach chłonnych jest odwracalne po zaprzestaniu leczenia.

Stwardnienie rozsiane uważane jest za przewlekłą, autoimmunologiczną chorobę ośrodkowego układu nerwowego, często prowadzącą do niesprawności. Dotyczy ona ponad 400 tys. Amerykanów i około 2,5 miliona ludzi na całym świecie.