Ryvu Therapeutics uzyskała zgodę od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na wznowienie częściowo zawieszonego badania klinicznego fazy Ib eskalacji dawki RVU120 u pacjentów z nawrotową/oporną ostrą białaczką szpikową (AML) i zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka (HR-MDS), które prowadzone jest w Stanach Zjednoczonych.

O częściowym zawieszeniu badania klinicznego spółka informowała 8 kwietnia 2021 roku.

Wznowione badanie ze standardowym schematem dawkowania

W oparciu o zalecenia FDA, badanie zostanie wznowione na poziomie dawki 75 mg (dawkowanie co drugi dzień) według standardowego schematu 3+3, zgodnie ze zmodyfikowanym protokołem mającym na celu zwiększenie bezpieczeństwa pacjentów.

Zakres zmian w protokole obejmuje m.in. kryteria wykluczenia, zakres monitorowania i częstotliwości testów laboratoryjnych. Po skompletowaniu danych dla pacjentów z kohorty na poziomie dawki 75 mg, Ryvu we współpracy z FDA ustali strategię dalszej eskalacji dawki w badaniu.

Ponadto spółka planuje zastosowanie dawki 75 mg jako początkowej również w nowo otwartym badaniu fazy I/II, oceniającym bezpieczeństwo i skuteczność RVU120 u pacjentów z nawrotowymi/opornymi na leczenie przerzutowymi lub zaawansowanymi guzami litymi, do którego rekrutacja pacjentów rozpocznie się w III kwartale bieżącego roku.

Badanie kontynuował jeden pacjent

Decyzja FDA o częściowym zawieszeniu badania klinicznego RVU120 była następstwem zgłoszenia przez spółkę pierwszego poważnego zdarzenia niepożądanego, z którym związana była śmierć pacjenta, mogąca mieć potencjalny związek z leczeniem RVU120.

Rekrutacja do udziału w badaniach została zawieszona, natomiast pacjenci już leczeni RVU120 w ramach prowadzonego badania klinicznego mogli kontynuować terapię. Na dzień 14 lipca 2021 r. w badaniu bierze dalej udział jeden pacjent.

Wstępne dane dotyczące profilu bezpieczeństwa i skuteczności RVU120 w pierwszych czterech kohortach prowadzonego badania klinicznego przedstawiono podczas wirtualnej edycji Kongresu Europejskiego Stowarzyszenia Hematologicznego (EHA) w dniu 11 czerwca 2021 r.

RVU120 wykazał korzystny profil bezpieczeństwa; zaobserwowano także dwie klinicznie istotne odpowiedzi u pierwszych pięciu pacjentów z AML i HR-MDS, w tym jedną odpowiedź całkowitą i jedną odpowiedź erytroidalną.