Grant ABM na badanie leku w AZS w populacji pediatrycznej

FARMAKOTERAPIA

Autor: LJX/ rynekaptek.pl   04-09-2020, 13:03

Grant ABM na badanie leku w AZS w populacji pediatrycznej Celem badania jest określenie skuteczności oraz bezpieczeństwa cyklosporyny i metotreksatu w populacji pediatrycznej, ze szczególnym uwzględnieniem najmłodszych pacjentów (fot. ABM)

Specjaliści z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, dzięki wsparciu Agencji Badań Medycznych pomogą dzieciom z atopowym zapaleniem skóry. 16 mln grant pozwoli na uruchomienie pierwszego na świecie badania klinicznego u pacjentów z umiarkowaną i ciężka postacią AZS, od 2 roku życia.

Atopowe zapalenie skóry (AZS) jest ciężką chorobą zapalną, dotyczącą głównie populacji pediatrycznej. Według badań epidemiologicznych choruje na nie około 8% dzieci w Polsce, przy czym zdecydowana większość przypadków rozwija się do 5 roku życia. Jest to choroba charakteryzująca się zmianami zapalnymi na skórze, w najcięższych przypadkach obejmują one nawet 80-90% powierzchni, powodująca dodatkowo przesuszenie skóry oraz silny, uporczywy świąd.

Mimo wciąż prowadzonych badań nie ma obecnie satysfakcjonujących metod terapeutycznych szczególnie dla populacji pediatrycznej, których skuteczność i bezpieczeństwo potwierdzone byłyby badaniami klinicznymi. Istnieje obecnie jedyny zarejestrowany dla populacji lek – dupilumab – lek biologiczny, który EMA dopuściła do stosowania w Europie dla chorych z umiarkowaną i  ciężka postacią AZS od 6 r.ż.

W Polsce na razie nie jest objęty refundacją, ponadto nie zabezpiecza młodszych dzieci. Doświadczenia kliniczne i stosowana praktyka polega na leczeniu najmłodszych pacjentów lekami immunosupresyjnymi, m.in. metotreksatem i cyklosporyną, jednak off-label, czyli poza wskazaniami refundacyjnymi. Stąd też nasz projekt ma na celu przeprowadzenie pierwszego na świecie, randomizowanego, podwójnie zaślepionego i kontrolowanego placebo badania klinicznego u pacjentów z  umiarkowaną i ciężka postacią AZS, od 2 r.ż.

Celem badania jest określenie skuteczności oraz bezpieczeństwa cyklosporyny i metotreksatu w populacji pediatrycznej, ze szczególnym uwzględnieniem najmłodszych pacjentów. W projekcie zaplanowane są liczne badania oraz konsultacje, mające na celu objęcie tej szczególnej grupy chorych opieką holistyczna, tak aby jeszcze bardziej poznać ich problemy w zakresie zdrowia fizycznego oraz psychicznego. Projekt jest unikatowy i uzyskane wyniki będą miały bardzo ważne implikacje kliniczne.

- Nasz projekt zakłada przeprowadzenie po raz pierwszy na świecie badania klinicznego w grupie pacjentów pediatrycznych na AZS od 2 roku życia, mającego na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności terapii cyklosporyną i metotreksatem. Przeprowadzone szeroko badania i konsultacje przyczynią się do lepszego zrozumienia istoty choroby i umożliwią klinicystom prowadzenie bezpiecznej i skutecznej terapii w oparciu o uzyskanie obiektywnych wyników badania – podkreśla koordynator projektu prof. dr hab. n.med. Joanna Narbutt.

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

POLECAMY W PORTALACH