Podczas sesji "Choroby rzadkie - problemy pacjentów, ich opiekunów i systemu opieki zdrowotnej" odbywającej się w ramach programu II Kongresu Wyzwań Zdrowotnych (Katowice, 9-11 marca 2017 r.) eksperci wskazywali, że w opiece nad takimi pacjentami konieczna jest m.in poprawa dostępności terapii.

W tym celu należy odejść od trzymania się współczynnika efektywności kosztowej danej terapii. Wyjaśniali, że leki stosowane w chorobach rzadkich - zazwyczaj unikatowe, najczęściej mające jednego producenta na świecie - są często bardzo drogie. W efekcie, gdy konkurują z lekami stosowanymi przy częstszych schorzeniach na tych samych zasadach, często nie mają szans na refundację.

- Dostęp do technologii sierocych w Polsce jest konieczny, by zapewnić polskim pacjentom możliwie jak najdłuższe życie. Obecnie są grupy pacjentów pozbawione terapii, bo leki, które mogłyby im służyć nie są dla nich dostępne - mówił dr Leszek Borkowski.

Z drugiej strony - jak wskazywali eksperci- niekiedy firmom farmaceutycznym w przypadku tanich produktów sierocych nie opłaca się występowanie z wnioskiem refundacyjnym, gdyż koszt jego przygotowania może przekraczać samą kwotę refundacji.

Dr Borkowski zwrócił uwagę, że pacjenci cierpiący na choroby rzadkie ze względu na liczne schorzenia i powikłania muszą przyjmować wiele leków, ale nie wszystkie są drogie. Mimo tego w ich przypadku zbyt wiele pozostaje poza koszykiem.

- Jeszcze bardziej niezrozumiała jest sytuacja ograniczania leczenia dla chorych w ramach jednej grupy. Dzieje się tak, gdy na rynku dostępne są dwa, trzy leki stosowane w terapii danej choroby rzadkiej, które jednak różnią się w wskazaniami. Do refundacji np. kwalifikuje się lek , który może przyjąć np. 30 proc. danych chorych. Pozostałym zaś nie oferuje się nic, chociaż na rynku są terapie, które mogłyby być stosowane w ich przypadku - komentował.

Jak wskazywano w czasie sesji z taką sytuacją mamy do czynienie np. u chorych z idiopatycznym włóknieniem płuc.