KE: rejestracja pierwszej terapii genowej w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA)

FARMAKOTERAPIA

Autor: Novartis/ rynekaptek.pl   26-05-2020, 14:43

KE: rejestracja pierwszej terapii genowej w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) Dopuszczenie dotyczy niemowląt i dzieci chorych na SMA o masie ciała nie większej niż 21 kg zgodnie z zatwierdzonymi wytycznymi dawkowania (fot. archiwum)

Terapia genowa onasemnogene abeparvovec uzyskała warunkowe dopuszczenie do obrotu w Europie w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) oraz w klinicznym rozpoznaniu postaci SMA typu 1 lub u chorych na SMA z maksymalnie trzema kopiami genu SMN2 - informuje firma Novartis.

AveXis, firma z Grupy Novartis ogłosiła, że Komisja Europejska (KE) dopuściła warunkowo terapię genową onasemnogene abeparvovec do stosowania w leczeniu chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) 5q z mutacją w obu allelach w genie SMN1 i w diagnostyce klinicznej postaci SMA typu 1; lub u chorych na SMA 5q z mutacją w obu allelach w genie SMN1 i nie więcej niż trzema kopiami genu SMN2.

Dopuszczenie dotyczy niemowląt i dzieci chorych na SMA o masie ciała nie większej niż 21 kg zgodnie z zatwierdzonymi wytycznymi dawkowania.

 Onasemnogene abeparvovec to jednorazowa terapia genowa ukierunkowana na genetyczną podstawową przyczynę choroby poprzez zastąpienie czynności brakującego lub niedziałającego genu SMN1. Lek jest podawany w pojedynczym wlewie dożylnym dostarczając nową działającą kopię genu SMN1 do komórek pacjenta, zatrzymując postęp choroby.

Według przeprowadzonych przez ośrodek Pediatric Neuromuscular Clinical Research (PNCR) badań retrospektywnych nad SMA, prawie wszyscy chorzy (w wieku poniżej 5 lat i niektórzy w wieku 6, 7 lub 8 lat4 ) ważyli mniej niż 21 kg. Firma AveXis planuje udostępnienie leku w postaci umożliwiającej leczenie chorych o masie ciała do 21 kg i współpracuje z Europejską Agencją Leków (EMA) w finalizacji terminów dostawy.

Dopuszczenie przez KE do stosowania oparte jest na zakończonych badaniach fazy 3 STR1VE-US i fazy 1 START, w których oceniano skuteczność i bezpieczeństwo stosowania jednorazowego wlewu dożylnego terapii genowej u objawowych chorych na pierwszą postać SMA w wieku <6 miesięcy w czasie podania, którzy mieli, odpowiednio, jedną lub dwie kopie zapasowego genu SMN2 lub dwie kopie zapasowego genu SMN2.

STR1VE-EU, porównywalne badanie fazy 3, jest w toku. W badaniach wykazano przedłużone przeżycie wolne od zdarzeń, szybką poprawę czynności ruchowych, często w ciągu jednego miesiąca od podania, oraz trwałe osiągnięcie celów badania, w tym zdolności do siedzenia bez podparcia, chodzenia na czworakach i samodzielnego chodzenia – celów, których nie osiągnięto u nieleczonych chorych na pierwszą postać choroby.

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH