Komunikat bezpieczeństwa: ryzyko wystąpienia mikroangiopatii zakrzepowej po leku

FARMAKOTERAPIA

Autor: URPL   19-03-2021, 08:01

Komunikat bezpieczeństwa: ryzyko wystąpienia mikroangiopatii zakrzepowej po leku Komunikat bezpieczeństwa po leku Zolgensma (fot. Pixabay)

Po leczeniu preparatem Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) stosowanym w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) mogą wystąpić przypadki mikroangiopatii zakrzepowej (TMA).

Komunikat w tej sprawie wydały: firma Novartis Gene Therapies EU Limited w porozumieniu z Europejską Agencją Leków i Urzędem Rejestracji Produktów Leczniczych.

Występowanie mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) zgłaszano u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA) leczonych onasemnogenem abeparwowek, zwłaszcza w pierwszych tygodniach po leczeniu.

Zalecenia bezpieczeństwa
TMA jest ostrym, zagrażającym życiu stanem charakteryzującym się występowaniem małopłytkowości, niedokrwistości hemolitycznej i ostrego uszkodzenia nerek.

Od teraz konieczne jest badanie stężenia kreatyniny i morfologii krwi (w tym oznaczenie stężenia hemoglobiny i liczby płytek) przed podaniem onasemnogenu abeparwowek, dodatkowo do obecnie zalecanych wyjściowych badań laboratoryjnych.

Liczbę płytek krwi należy ściśle monitorować w tygodniu po infuzji, a później w regularnych odstępach czasu. W przypadku wystąpienia małopłytkowości należy przeprowadzić dalszą ocenę, w tym diagnostykę w kierunku niedokrwistości hemolitycznej i zaburzeń czynności nerek.

Jeśli pacjent wykazuje objawy przedmiotowe, podmiotowe lub wyniki badań laboratoryjnych sugerujące TMA, należy zasięgnąć bezpośredniej porady specjalisty i zespołu wielodyscyplinarnego, a następnie wdrożyć odpowiednie postępowanie w ramach leczenia TMA, stosownie do wskazań klinicznych.

Należy poinformować opiekunów o przedmiotowych i podmiotowych objawach TMA (np. występowaniu siniaków, napadów drgawkowych, skąpomoczu) i doradzić im pilne zgłoszenie się po pomoc medyczną, jeśli takie objawy wystąpią.

Czym jest mikroangiopatia zakrzepowa (TMA)
Lek Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) jest wskazany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Dotychczas łączna liczba pacjentów, którzy  otrzymali lek wynosi około 800.

TMA to zróżnicowana grupa zaburzeń, które obejmują zespół hemolitycznomocznicowy (ang. haemolytic uraemic syndrome, HUS) i zakrzepową plamicę małopłytkową (ang. thrombotic thrombocytopenic purpura, TTP). Szacuje się, że częstość występowania TMA u wszystkich dzieci to zaledwie kilka przypadków na milion dzieci rocznie.

Rozpoznanie TMA opiera się na stwierdzeniu małopłytkowości, niedokrwistości hemolitycznej i ostrego uszkodzenia nerek, a jej występowanie jest wynikiem deregulacji i (lub) nadmiernej aktywacji alternatywnego szlaku dopełniacza. TMA może mieć etiologię genetyczną lub być zaburzeniem nabytym. TMA poddaje się leczeniu i może ustąpić na skutek właściwych interwencji podjętych w odpowiednim czasie.

5 przypadków na 800 podań
Dotychczas po leczeniu onasemnogenem abeparwowek zgłoszono łącznie pięć potwierdzonych przypadków TMA u pacjentów w wieku 4-23 miesięcy, spośród około ośmiuset leczonych pacjentów.

W tych pięciu przypadkach TMA wystąpiła w ciągu 6-11 dni po infuzji onasemnogenu abeparwowek.

Objawy występujące u pacjentów obejmowały wymioty, nadciśnienie, skąpomocz/bezmocz i (lub) obrzęki. Badania laboratoryjne ujawniły występowanie małopłytkowości, zwiększonego stężenia kreatyniny w surowicy, białkomoczu i (lub) krwiomoczu oraz niedokrwistości hemolitycznej (zmniejszonego stężenia hemoglobiny ze schistocytozą w rozmazie krwi obwodowej).

U dwóch pacjentów występowały także zakażenia i obaj oni otrzymali w ostatnim czasie szczepionki (w ciągu 2-3 tygodni po podaniu onasemnogenu abeparwowek).

W ostrej fazie choroby wszyscy pacjenci dobrze odpowiedzieli na interwencje medyczne obejmujące plazmaferezę, podanie kortykosteroidów układowych, transfuzje i leczenie podtrzymujące. Dwóch pacjentów poddano terapii nerkozastępczej (hemodializie lub hemofiltracji).

Jeden pacjent wymagający terapii nerkozastępczej (hemofiltracji) zmarł po 6 tygodniach od zdarzenia.

Będzie zmiana informacji w ulotce
Druki informacyjne onasemnogenu abeparwowek zostaną zaktualizowane w taki sposób, by uwzględniały ryzyko TMA, porady dotyczące monitorowania w celu odpowiednio wczesnego wykrycia TMA i zalecenie poinformowania opiekunów o konieczności pilnego zgłoszenia się po pomoc medyczną w przypadku wystąpienia przedmiotowych i podmiotowych objawów TMA.

Onasemnogen abeparwowek (Zolgensma) jest obecnie uważany za najdroższy lek na świecie. Jego koszt wynosi ok. 8 mln zł. Wkrótce będzie finansowana w Wielkiej Brytanii.

W Polsce terapia genowa na SMA (onasemnogen abeparwowek) znalazła się 26 lutego w wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, stworzonym przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Finansowanie dostępu do innowacyjnych terapii jest jednym z zadań Funduszu Medycznego, którego przepisy weszły w życie w listopadzie 2020 r.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do odwołania zgody oraz prawo sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl. Wycofanie zgody nie wpływa na zgodność z prawem przetwarzania dokonanego przed jej wycofaniem.

W dowolnym czasie możesz określić warunki przechowywania i dostępu do plików cookies w ustawieniach przeglądarki internetowej.

Jeśli zgadzasz się na wykorzystanie technologii plików cookies wystarczy kliknąć poniższy przycisk „Przejdź do serwisu”.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH