Terapia ta od 2012 r. testowana jest w leczeniu opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej. Po raz pierwszy specjaliści Children's Hospital of Philadelphia zastosowali ją u Emily Whitehead, która miała wtedy 6 lat, a nowa metoda była dla niej ostatnią szansą. Dziewczynka ledwie przeżyła leczenie, bo może ono powodować groźne działania niepożądane, jednak została wyleczona i czuje się dobrze.

Terapię genową opracowali specjaliści firmy Novartis. Polega ona na tym, że od chorego pobierane są miliony limfocytów T, komórek odpornościowych, które są "żołnierzami" układu immunologicznego.

Komórki te w laboratorium są modyfikowane genetyczne przy użyciu unieszkodliwionego wirusa HIV. Przemyca on fragment DNA, która sprawia, że limfocyty te bardziej aktywnie zwalczają komórki nowotworowe, w jaki przekształcają się inne limfocyty (typu B). Następnie są one wstrzykiwane do organizmu chorego.

Terapia ta przygotowywana jest indywidualnie dla każdego pacjenta. - Jeden zmodyfikowany limfocyt potrafi zniszczyć nawet 100 tys. komórek nowotworowych - twierdzi dr Carl H. June z University of Pennsylvania

Terapia wykorzystywana jest na razie wyłącznie do leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej, gdy nie pomagają inne metody. Jest jednak nadzieja, że okaże się skuteczna również w innych opornych na leki nowotworach hematologicznych, takich jak szpiczak plazmocytowy. Testowana jest także w przypadku agresywnych guzów mózgu.

Panel doradczy amerykańskiej Agencji Żywności i Leków rozważał efekty leczenia białaczki limfoblastycznej, jakie uzyskano u 63 pacjentów (od 3. do 25. roku życia). Byli oni poddani terapii genowej w latach 2015-2016, ale analizowano również przypadek Emily Whitehead.

Z przedstawionej analizy wynika, że remisję choroby uzyskano u 52 pacjentów (spośród 63), czyli u 82,5 proc. To znakomity wynik, bo uzyskano go u chorych z wyjątkowo oporną na leczenie chorobą.

Nowa terapia nie jest jednak pozbawiona groźnych działań ubocznych. Zmodyfikowane limfocyty T poza komórkami B atakują również inne zdrowe komórki odpornościowe chroniące przez zakażeniami. Szczególnie wysokie ryzyko zgonu jest w pierwszych czterech miesiącach po ich podaniu choremu, choć Novartis twierdzi, że ostatnio udało się skrócić ten czas do 22 dni.

U Emily Whitehead, która ma teraz 12 lat, rozwinęła się silna gorączka, nastąpił spadek ciśnienia krwi i doszło do zatoru płuc. Inni chorzy przeżyli krytyczny okres, ale doszło u nich do remisji choroby i nie udało się ich uratować.

Terapia genowa w leczeniu białaczki ma być stosowana w 30-35 klinikach amerykańskich. Novartis zapowiada, że jeszcze w 2017 r. wystąpi o jej rejestrację przez Europejską Agencję Leków.