VX-770 to lek, który nie tylko łagodzi skutki mukowiscydozy, ale działa przyczynowo na jedną z jej postaci - informuje "New Scientist".
Mukowiscydoza jest jedną z najczęściej występujących chorób uwarunkowanych genetycznie. Przyczyną jest wrodzony defekt powodujący zagęszczenie śluzu, co prowadzi do zalegania gęstej wydzieliny, głównie w obrębie układu oddechowego i w przewodach trzustkowych.
Na poziomie molekularnym za chorobę odpowiada mutacja w genie kodującym transport jonów. Przyjmuje się, że wskutek mutacji dochodzi do zmniejszenia transportu jonów w płucach, odwodnienia komórek i nagromadzenia zagęszczonego śluzu oraz masowego rozwoju bakterii.
Choroba dotyczy głównie układu oddechowego. Pacjentów męczą nawracające bądź przewlekłe zapalenia płuc, oskrzeli i zatok. Nadmiar śluzu w płucach naraża ich na rozwój infekcji bakteryjnych. Bywa, że trzeba przeszczepiać płuca.
Zespół Petera Muellera z firmy Vertex Pharmaceuticals w Cambridge (stan Massachusetts) podawał przez rok placebo lub VX-770 161 osobom chorym na mukowiscydozę. Początkowo pacjenci mieli ograniczoną do 60 proc. normy funkcję płuc, ale z czasem u otrzymujących nowy lek działanie płuc poprawiło się średnio o 20 proc.
Ponadto o 55 proc. rzadziej dochodziło do powikłań płucnych, a leczeni przybrali na wadze średnio po 2 kg (co wskazuje na lepsze trawienie). Obniżył się o połowę charakterystyczny dla mukowiscydozy, podwyższony poziom chlorków w pocie.
Fot. Adobe Stock. Data Dodania: 16 grudnia 2022 
Newsletter
Rynek Aptek: polub nas na Facebooku
Obserwuj Rynek Aptek na Twitterze
RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych