Losowa terapia leku na SMA: polskie dzieci z niej nie skorzystają?

FARMAKOTERAPIA

Autor: gazata.pl/rynekaptek.pl   17-02-2020, 11:42

Losowa terapia leku na SMA: polskie dzieci z niej nie skorzystają? W Polsce, jak też w całej UE, terapia lekiem Zolgensma uznawana jest za terapię eksperymentalną (Fot. Archiwum)

Żadne dziecko w Polsce nie weźmie udziału w loterii producenta leku Zolgensma na rdzeniowy zanik mięśni - pisze gazeta.pl. Terapia genowa SMA, jak na razie zarejestrowana w Stanach Zjednoczonych, w Europie jest wciąż uznawana za eksperymentalną.

Jak przypomina gazeta.pl, 3 lutego br. odbyło się pierwsze losowanie "najdroższego leku świata". Terapia genowa Zolgensma kosztuje ponad 2 mln dolarów i jest kierowana do dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) typu I. Preparat jest przeznaczony dla dzieci do drugiego roku życia.

W ramach loterii zorganizowanej przez producenta terapii - firmę AveXis, należąca do globalnego koncernu Novartis - w skali roku rozlosowanych ma zostać 100 darmowych dawek leku preparatu.

Choć terapia genowa Zolgensma jest dopuszczona wyłącznie w USA (nie jest zatwierdzona do stosowania na terenie Unii Europejskiej, gdyż tu pozostaje wyłącznie preparatem eksperymentalnym), to losowanie terapii otrzymało aprobatę ze strony niemieckiego urzędu.

Jedna z czytelniczek portalu w liście do redakcji wskazała, że "żadne dziecko z Polski nie mogło wziąć udziału w loterii", bo "żaden szpital nie podjął się wysłania zgłoszenia". Jak sprawdził portal, okazuje się, że tak.

Zgłoszenia do loterii może dokonać wyłącznie szpital albo lekarz, mający warunki do podania preparatu terapii genowej. Jak podaje Fundacja SMA, są w Polsce placówki, które teoretycznie miałyby ku temu możliwości i kompetencje.

W grę wchodzą jednak między innymi względy prawne. Aby podać w Polsce (i w ogóle na terenie Unii) terapię eksperymentalną, czyli lek niezatwierdzony w Unii Europejskiej, zgodę musi wyrazić minister zdrowia. Nie może jednak tego zrobić, jeżeli dla pacjenta są dostępne inne skuteczne metody leczenia - które zostały dopuszczone na rynek, czyli przeszły procedurę dopuszczania i zatwierdzenia. Chodzi m.in. o brak dowodów naukowych na wyższą skuteczność terapii Zolgensma w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni w porównaniu z dopuszczonym na europejski rynek i refundowanym w Polsce lekiem Spinraza (Nusinersen). Ministerstwo Zdrowia podkreśla, że wszyscy chorzy w Polsce mają do niej dostęp.

comments powered by Disqus


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH